吡托布替尼由美国礼来制药公司研发，于2023年1月获得美国食品药品管理局（FDA）的加速批准，用于治疗经过至少两种系统治疗（包括BTK抑制剂）后复发或难治性MCL的成年患者。这一批准基于BRUIN临床1/2期试验的积极结果，为那些对传统治疗不再响应的患者提供了新的治疗选择。

　　临床试验的有效率数据

　　BRUIN研究是一项关于吡托布替尼单药治疗的开放标签国际单臂研究，共纳入了120例复发或难治性MCL患者，这些患者均曾接受过至少一种包含BTK共价抑制剂的疗法。研究结果显示，吡托布替尼在这些患者中的总缓解率（ORR）达到了50%，完全缓解率（CR）为13%。这些患者之前接受过中位3线（范围：1-9）的治疗，且所有患者都曾接受过至少一种包含BTK共价抑制剂的疗法。这表明吡托布替尼在先前治疗失败的患者中仍能有效重新抑制BTK，从而实现疾病缓解。

　　吡托布替尼的独特优势

　　吡托布替尼通过非共价、非C481依赖的方式阻断BTK的ATP结合位点，从而克服了共价BTK抑制剂的获得性耐药性。这一独特的作用机制使得吡托布替尼能够在先前对共价BTK抑制剂治疗无效的患者中发挥作用，为这些患者提供了新的治疗机会。

　　安全性与耐受性

　　尽管吡托布替尼在疗效上表现出色，但其安全性与耐受性也是患者和医生关注的重点。临床试验显示，吡托布替尼最常见的不良反应（≥20%）包括中性粒细胞计数降低、血红蛋白降低、血小板计数降低、疲劳、肌肉骨骼疼痛、淋巴细胞计数降低、挫伤和腹泻等。这些副作用大多是轻度和暂时的，且可以通过调整药物剂量或采取其他支持治疗来缓解。然而，对于严重肾功能损害的患者，需要调整剂量或考虑停药。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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