ATTR-CM是一种罕见且致命的疾病，由转甲状腺素蛋白（TTR）中的淀粉样蛋白原纤维在心肌中沉积引起，导致心肌功能受损，最终引发心力衰竭。氯苯唑酸葡胺作为转甲状腺素蛋白的稳定剂，其主要作用机制在于与TTR结合，阻止TTR四聚体解离成单体，进而防止淀粉样蛋白原纤维的形成。这种稳定作用有效地减少了淀粉样蛋白在心肌中的沉积，从而保护心肌免受损害，改善心脏功能。

　　临床试验证据

　　在一项多中心、国际、双盲、安慰剂对照的3期临床试验（ATTR-ACT）中，研究人员将441例ATTR-CM患者随机分配接受氯苯唑酸治疗或安慰剂治疗。结果显示，与安慰剂组相比，氯苯唑酸葡胺组患者的全因死亡率和心血管相关住院率显著降低。具体而言，氯苯唑酸组的全因死亡率降低了30%，心血管相关住院率降低了32%（P<0.001）。此外，氯苯唑酸还显著减缓了患者功能性能力和生活质量的下降速度，如6分钟步行测试的距离下降率和堪萨斯城心肌病问卷-总体总结（KCCQ-OS）评分的下降率均显著降低（P<0.001）。

　　批准与临床应用

　　基于上述临床试验的积极结果，美国食品药品监督管理局（FDA）于2019年批准了氯苯唑酸葡胺用于治疗成人野生型或遗传型ATTR-CM，以降低心血管相关死亡率和住院率。这是首个也是目前唯一获得FDA批准用于治疗ATTR-CM的药物。在欧洲，氯苯唑酸葡胺也获得了孤儿药认定，并在多个欧洲国家获批用于治疗ATTR-CM。

　　国内市场情况

　　2020年，氯苯唑酸葡胺在国内获批上市，成为国内首款也是唯一一款治疗ATTR-CM的口服药物。2021年，该药被纳入新版医保目录，进一步减轻了患者的经济负担。随着氯苯唑酸在各地的落地，ATTR-CM患者的治疗和生活得到了显著改善，同时也推动了我国在这一疾病诊疗领域的全面发展。

　　安全性与注意事项

　　尽管氯苯唑酸葡胺在治疗ATTR-CM方面展现出显著疗效，但其使用过程中也需注意潜在的不良反应，如泌尿系统感染、阴道感染、腹泻和上腹疼痛等。因此，患者在用药期间需做好监测，如有不适需立即停止用药并就医。此外，对药物成分过敏者和孕妇禁用该药物。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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