艾米珠单抗是一种双特异性人源化单克隆抗体，其独特之处在于它能够同时结合并激活凝血因子IXa和X，从而绕过缺失或功能障碍的凝血因子VIII（FVIII），恢复凝血级联反应中的关键环节。这种创新的作用机制使得艾米珠单抗成为治疗血友病A（包括获得性血友病A）的新里程碑。
艾米珠单抗在获得性血友病A中的疗效
显著减少出血事件
在多项临床研究中，艾米珠单抗表现出对获得性血友病A患者出血事件的显著预防效果。例如，一项针对47名获得性血友病A患者的2期临床试验（ClinicalTrials.gov标识符：NCT04188639）显示，近75%的患者在研究期间未出现出血情况。这些数据表明，艾米珠单抗能够有效控制出血，提高患者的生活质量。
降低出血频率
在更长期的研究中，艾米珠单抗的持续治疗进一步降低了患者的出血频率。对于不存在凝血因子VIII抑制物的患者，定期注射艾米珠单抗能够显著降低出血风险。一项研究显示，每周一次的预防性注射可使出血风险降低87%，零治疗出血率达62.9%。
艾米珠单抗的安全性
艾米珠单抗不仅在疗效上表现出色，其安全性也得到了充分验证。临床试验中，艾米珠单抗治疗组患者的血栓栓塞性事件、严重感染的发生率极低，且没有与治疗相关的死亡病例。常见的副作用包括注射部位反应、关节疼痛、头痛、发热和腹泻等，但大多数为轻度至中度，并能在不使用额外治疗的情况下逐渐好转。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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