阿伐普替尼是一种在研、强效、高选择性的KIT和PDGFRA突变激酶抑制剂。作为Ⅰ型激酶构象抑制剂，它能够直接与KIT和PDGFRA突变导致的下游信号传导激活的活跃性激酶构象结合，从而抑制肿瘤细胞的增殖和转移。这一特性使得阿伐普替尼在治疗具有PDGFRA外显子18突变的GIST患者中表现出显著的优势。

　　胃肠道间质瘤（GIST）是一种起源于胃肠道间叶组织的肿瘤，其发病机制与编码酪氨酸激酶受体蛋白基因KIT或血小板源性生长因子受体α（PDGFRα）的激活突变密切相关。这类肿瘤在消化道中广泛分布，但最常见于胃和小肠。

　　临床疗效评估

　　多项临床研究已经证实了阿伐普替尼在治疗GIST中的良好疗效。在针对PDGFRA外显子18突变（包括PDGFRA D842V突变）的不可切除或转移性GIST患者的临床研究中，阿伐普替尼的总缓解率（ORR）高达86.0%，其中包括3例完全缓解（CR）和34例部分缓解（PR）。临床受益率（CBR）也达到了95.3%。在四线治疗组中，虽然ORR略低，为22%，但临床受益率仍达到41%，中位反应持续时间（DOR）为10.2个月，中位无进展生存期（PFS）为3.7个月。这些数据表明，阿伐普替尼在治疗晚期GIST患者时，特别是在其他治疗手段无效或耐药的情况下，仍能展现出良好的抗肿瘤活性。

　　安全性与耐受性

　　在安全性方面，阿伐普替尼表现出良好的耐受性。大多数不良事件（AE）为1/2级，3级或3级以上的与治疗相关的不良事件包括贫血（33%）、疲劳（13%）、认知功能损伤（8%）、胆红素升高（8%）和腹泻（6%）。没有报告与治疗相关的5级不良事件。尽管如此，仍有8.3%的患者因治疗相关的毒性而终止了阿伐普替尼的治疗，2.0%的患者由于认知功能障碍停用了该药物。因此，在使用阿伐普替尼时，需要密切监测患者的治疗反应和不良反应，及时调整治疗方案。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

　　更多药品详情请访问 阿伐普替尼 https://www.kangbixing.com/drug/awptn/