梗阻性肥厚型心肌病（HCM）作为一种遗传性心脏病，长期以来一直困扰着患者和医疗界。其特点在于心脏肌肉异常增厚，导致心脏收缩功能受限，从而引发呼吸困难、胸痛、晕厥等一系列严重症状，甚至可能危及生命。随着医学研究的深入，一种新型治疗药物——玛伐凯泰/马瓦卡坦（CAMZYOS）在治疗梗阻性肥厚型心肌病方面取得了显著进展，并展现出了较好的安全性。

　　玛伐凯泰/马瓦卡坦（CAMZYOS）的基本信息

　　玛伐凯泰/马瓦卡坦（CAMZYOS），商品名为Camzyos，通用名为Mavacamten，是一种心肌肌球蛋白别构可逆性抑制剂。该药物由美国食品药品监督管理局（FDA）于2022年4月28日批准上市，用于治疗纽约心脏病协会（NYHA）心功能分级为II-III级的有症状梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）成人患者，旨在改善患者的功能和症状。

　　安全性评估

　　临床试验结果

　　在多项临床试验中，玛伐凯泰/马瓦卡坦（CAMZYOS）的安全性得到了充分验证。特别是在EXPLORER-HCM试验中，研究人员详细观察了患者接受该药物治疗后的反应。结果显示，尽管部分患者出现了头晕和晕厥等不良反应，但这些不良反应的发生率并未显著高于安慰剂组，且多数为轻至中度，患者能够耐受。此外，在停药8周后，患者的心脏收缩功能恢复到基线水平，这表明药物对心脏功能的长期影响是可逆的。

　　剂量依赖性与安全性

　　玛伐凯泰/马瓦卡坦（CAMZYOS）的推荐起始剂量为5mg，每天一次，并可根据患者的具体情况调整剂量。在临床实践中，医生会根据患者的LVEF（左室射血分数）和LVOT（左室流出道）梯度来谨慎确定剂量，以确保药物的安全性和有效性。同时，该药物具有剂量依赖性的益处，能够在减轻LVOT梗阻的同时，不显著降低LVEF，从而避免心力衰竭的风险。

　　特定人群的安全性

　　对于患有严重并发疾病（如严重感染）或心律失常（如房颤）的患者，玛伐凯泰/马瓦卡坦（CAMZYOS）的使用需要更加谨慎。这类患者在使用药物时可能出现收缩功能障碍和心力衰竭的风险增加，因此需要在治疗前和治疗期间进行密切的监测和评估。此外，该药物禁止与某些CYP2C19和CYP3A4的抑制剂或诱导剂同时使用，以避免潜在的药物相互作用。

　　监测与管理

　　为了确保患者的安全，医生在开具玛伐凯泰/马瓦卡坦（CAMZYOS）处方前会进行严格的评估，包括确认患者是否适合使用该药物，以及是否有潜在的药物相互作用风险。在治疗过程中，患者需要定期进行LVEF和LVOT梯度的评估，以及心电图和超声心动图的检查，以便及时发现并处理任何潜在的不良反应。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击扩展阅读：接受迈凡妥/玛伐凯泰(CAMZYOS)治疗的患者他们心脏功能改善主要体现在哪几个方面？

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