舒立瑞（依库珠单抗，SOLIRIS）的问世，PNH患者的治疗前景得到了显著改善。

　　依库珠单抗是全球首个获批的C5补体抑制剂，它通过高亲和力特异性结合补体蛋白C5，抑制其裂解为C5a和C5b，从而阻止末端补体复合物C5b-9的产生，有效减轻补体介导的血管内溶血。这一创新疗法自问世以来，已在多个国家和地区获得批准，用于治疗包括PNH在内的多种罕见病。

　　在PNH的治疗中，依库珠单抗展现出了卓越的疗效。一项为期26周的随机、双盲、安慰剂对照的TRIUMPH试验结果显示，与安慰剂组相比，接受依库珠单抗治疗的PNH患者溶血症状显著改善，输血需求大幅减少。这一结果不仅证实了依库珠单抗在PNH治疗中的有效性，也为患者提供了新的治疗选择，显著提高了他们的生活质量。

　　此外，舒立瑞/依库珠单抗在PNH治疗中的安全性也得到了充分验证。尽管存在脑膜炎奈瑟氏菌感染等潜在严重不良反应的风险，但通过严格的疫苗接种和监测措施，这些风险可以得到有效控制。总体而言，依库珠单抗的长期安全性和耐受性良好，为PNH患者的长期治疗提供了有力保障。

　　值得一提的是，随着医疗政策的不断优化和医保覆盖范围的扩大，依库珠单抗这一曾经“天价”的药品也逐步进入普通百姓的药品清单。这一变化无疑为无数亟需此药治疗的PNH患者带来了福音，使得他们能够更加便捷地获得这一创新疗法，从而减轻疾病负担，提高生存质量。

　　综上所述，依库珠单抗（舒立瑞，Soliris）作为PNH治疗领域的里程碑式药物，以其卓越的疗效和良好的安全性为患者带来了新的希望。随着医疗技术的不断进步和医疗政策的不断完善，我们有理由相信PNH患者的治疗前景将更加光明。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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