乳腺癌作为全球范围内最常见的癌症之一，其治疗策略因肿瘤类型及患者个体差异而异。特别是对于那些携带PIK3CA基因突变的乳腺癌患者，治疗难度显著增加。然而，随着医学研究的深入，阿培利司（PIQRAY）作为首款针对PIK3CA基因突变的PI3K抑制剂，在治疗此类乳腺癌方面取得了显著的成果，为患者带来了新的治疗希望。

　　PIK3CA基因突变与乳腺癌

　　PIK3CA基因是乳腺癌中常见的驱动基因突变之一，其激活突变和/或扩增可以导致PI3K通路的活化，进而引发内分泌治疗效果差和预后不良。研究表明，在雌激素受体阳性（ER+）、人表皮生长因子受体2阴性（HER2-）的乳腺癌中，PIK3CA基因突变的发生率可高达40%，且这一突变与肿瘤生长、内分泌治疗耐药及预后不良密切相关。

　　阿培利司（PIQRAY）的研发与批准

　　阿培利司（PIQRAY，化学名为Alpelisib）是诺华制药研发的一种口服小分子α特异性I类磷脂酰肌醇-3-激酶（PI3K）抑制剂。它可特异性靶向PI3Kα亚型，从而抑制PI3K通路的活化，减少细胞增殖，并诱导细胞凋亡。2019年5月24日，美国食品药品管理局（FDA）批准阿培利司与氟维司群联合使用，用于治疗携带有PIK3CA基因突变的HR+、HER2-且既往接受内分泌治疗期间或之后疾病出现进展的晚期或转移性乳腺癌患者。

　　临床研究成果

　　阿培利司在多项临床研究中表现出色，尤其是在SOLAR-1这一关键性的Ⅲ期随机、双盲、安慰剂对照试验中，阿培利司联合氟维司群治疗组的中位无进展生存期（PFS）达到了11个月，而单独使用氟维司群的患者中位PFS仅为5.7个月。这一数据明确显示了阿培利司联合疗法在延缓疾病进展方面的显著效果。此外，联合疗法的总缓解率（ORR）也显著高于氟维司群单药组，显示出更强的抗肿瘤活性。

　　在另一项研究中，氟维司群联合阿培利司治疗接受过多线治疗的PIK3CA突变ER+晚期乳腺癌患者的中位PFS长达9.1个月，且安全性可耐受。这些研究数据不仅证明了阿培利司在改善PIK3CA突变乳腺癌患者预后方面的有效性，还表明其联合内分泌治疗具有广阔的应用前景。

　　安全性与耐受性

　　阿培利司在治疗过程中表现出良好的安全性和耐受性。尽管一些患者可能会出现高血糖、皮疹和腹泻等不良反应，但这些反应大多为轻至中度，且可以通过适当的管理和调整剂量进行控制。例如，通过降低阿培利司的剂量可以减少高血糖的发生率，而预防性地使用抗组胺药物则可以降低皮疹的发生风险。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击扩展阅读：阿培利司/阿培利斯(ALPELISIB)功效和用药说明

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