甲状腺髓样癌（Medullary Thyroid Cancer,MTC）是一种中度恶性肿瘤，起源于甲状腺滤泡旁细胞。其发病机制多与RET原癌基因突变相关，导致甲状腺滤泡旁细胞异常增生并逐渐癌变。对于转移性RET突变阳性的髓样甲状腺癌患者，传统的治疗手段如手术切除、化学疗法和放射疗法虽有一定疗效，但往往存在复发和转移的风险。

　　赛普替尼/塞尔帕替尼的简介

　　赛普替尼/塞尔帕替尼（RETEVMO）是一种口服的RET激酶抑制剂，能够精准地抑制RET基因融合或突变引起的异常信号通路，从而抑制肿瘤细胞的生长和扩散。该药物已被批准用于治疗多种RET融合阳性的恶性肿瘤，包括非小细胞肺癌（NSCLC）以及晚期或转移性RET突变阳性的甲状腺髓样癌。

　　在转移性RET突变阳性髓样甲状腺癌中的疗效

　　临床试验数据

　　多项临床试验评估了赛普替尼/塞尔帕替尼在转移性RET突变阳性髓样甲状腺癌中的疗效。例如，在NCT03157128这项1-2期临床试验中，赛普替尼在治疗既往接受过凡德他尼或卡博替尼治疗或未接受过这些治疗的RET突变甲状腺髓样癌患者中，均表现出持久的疗效和低度毒性反应。试验结果显示，在首批连续入组的55例RET突变甲状腺髓样癌患者中，既往接受过治疗的患者的应答率为69%，1年无进展生存率为82%；而在88例未接受过治疗的初治患者中，应答率高达73%，1年无进展生存率更是达到了92%。

　　广泛的临床应用

　　除了上述试验外，还有更多研究证实了赛普替尼/塞尔帕替尼在治疗RET融合阳性甲状腺癌中的卓越疗效。一项纳入27例RET融合阳性甲状腺癌患者的试验显示，经治患者的缓解率为79%，初治患者的有效率更是达到了惊人的100%。这些结果表明，赛普替尼/塞尔帕替尼不仅能够有效抑制肿瘤细胞的生长，还能显著延长患者的无进展生存期，且治疗相关的不良事件发生率低，停药率低。

　　入脑活性

　　值得一提的是，赛普替尼/塞尔帕替尼是第一个也是唯一一个显示出入脑活性的RET抑制剂。在治疗基线存在中枢神经系统（CNS）转移的患者中，脑转移病灶的客观缓解率高达91%。这一特性对于许多易发生脑转移的癌症患者来说，无疑是一个巨大的福音。

　　安全性与耐受性

　　赛普替尼/塞尔帕替尼在临床试验中表现出良好的安全性和耐受性。最常见的不良反应包括高血压、丙氨酸氨基转移酶水平升高、天冬氨酸氨基转移酶水平升高、低钠血症和腹泻等，但大多数为轻度至中度，且可通过剂量调整或对症治疗缓解。在所有接受治疗的患者中，因药物相关不良事件而停药的比例非常低，仅为2%左右。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

　　更多药品详情请访问 塞尔帕替尼 https://www.kangbixing.com/drug/srptn/