米托坦主要通过破坏肾上腺皮质细胞的线粒体和激活细胞凋亡来发挥治疗作用。它能有效阻断皮质醇、雄激素的合成和分泌，从而减轻功能性ACC的症状，使肿瘤缩小。这种药物的选择性损伤效果，使其在治疗ACC时具有一定的优势。

　　缓解率与治疗效果

　　米托坦的缓解率在不同研究和临床实践中存在差异。一些临床研究表明，米托坦单药治疗的客观有效率在34%至61%之间，中位缓解期为6至7个月。在联合治疗方案中，如米托坦联合顺铂（EDP-M方案），总有效率可达到48.6%，肿瘤无进展时间延长至9.1个月，总生存时间更是高达28.5个月。这些数据表明，米托坦在治疗晚期ACC时，无论是单独使用还是联合用药，都能获得一定的缓解率。

　　临床案例与长期疗效

　　多个临床案例报道了米托坦在治疗晚期ACC中的显著疗效。例如，一名64岁的女性患者在接受左肾上腺切除术后，因腹膜癌病、脑室周围淋巴结和左肾转移而开始接受米托坦单药治疗。在维持剂量为2.0至2.5克/天的情况下，患者在治疗后三个月病情稳定，六个月时报告部分缓解，随后的多次CT扫描均证实完全缓解。尽管患者在开始治疗后19个月因意外猝死，但尸检结果证实了完全缓解。这类案例表明，米托坦在少数情况下能够实现令人瞩目的完全缓解。

　　预测疗效的因素

　　预测米托坦疗效的因素主要包括肿瘤负荷、疾病复发时间以及患者个体特征。较低的肿瘤负荷、晚期疾病的晚期复发以及非功能性ACC更有可能对米托坦治疗产生良好反应。此外，维持血清米托坦水平在14至20mg/L的目标范围内也被认为是预测疗效的有力指标。最近的研究还表明，细胞色素P450 2W1（CYP2W1）的免疫反应性与米托坦单药治疗的总生存期和病情进展时间相关，这可能为预测疗效提供新的生物标志物。

　　用药剂量与安全性

　　米托坦的剂量通常根据患者的体重或身体表面面积进行调整。成人每日剂量从1至6克开始，逐步递增至每日8至10克，最高可达18克。对于儿童患者，剂量调整更为谨慎，疗效及安全性尚需进一步研究。米托坦治疗过程中，需要密切监测患者的耐受性和不良反应，及时调整剂量。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击扩展阅读：米托坦/密妥坦(MITOTANE/LYSODREN)的功效和用法用量

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