恩西地平（IDHIFA/ENASIDENIB），作为一种创新的靶向治疗药物，近年来在癌症治疗领域，特别是针对特定类型的白血病，展现出了显著的疗效。该药物主要通过抑制异柠檬酸脱氢酶-2（IDH2）的活性，针对IDH2突变的急性髓系白血病（AML）患者提供了全新的治疗选择。

　　IDH2突变与AML的关系

　　IDH2是一种参与细胞能量代谢的关键酶，当IDH2发生突变时，会导致其催化活性异常，进而产生过量的致癌代谢物2-羟基戊二酸（2-HG）。这种代谢异常会干扰骨髓细胞的正常分化，促进白血病细胞的增殖和存活，最终引发AML。在AML患者中，IDH2突变较为常见，约占所有AML病例的15%至20%。

　　恩西地平的作用机制

　　恩西地平是一种口服的IDH2抑制剂，其独特的作用机制在于特异性地结合到IDH2的活性位点，阻断其催化活性，从而有效抑制2-HG的合成。通过恢复细胞能量代谢的正常状态，恩西地平能够抑制白血病细胞的生长，诱导其凋亡，并逆转癌症相关的表观遗传改变。此外，恩西地平的抑制作用具有可逆性，即当药物停止给药后，IDH2的活性可以恢复，这有助于减少药物的毒副作用。

　　恩西地平对IDH2突变阳性AML患者的疗效

　　自恩西地平问世以来，多项临床试验已证实其在IDH2突变阳性AML患者中的疗效。在一项名为“AG120-C-001”的I/II期临床试验中，恩西地平单药治疗IDH2突变阳性的AML患者，总体缓解率达到了40%，完全缓解率为23%。这一结果表明，恩西地平对于携带IDH2基因突变的AML患者具有显著的疗效。

　　此外，恩西地平与其他化疗药物联用的疗效也在临床试验中得到了验证。例如，在“AG221-C-001”的I期临床试验中，恩西地平与阿扎胞苷（AZA）联用治疗IDH2突变阳性的AML患者，总体缓解率达到了64%，完全缓解率为32%。这一结果进一步证明了恩西地平在治疗AML中的潜力，尤其是与其他药物联合使用时，能够显著提高患者的疗效。

　　恩西地平的临床应用与安全性

　　恩西地平于2017年8月获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准上市，成为全球首个针对肿瘤代谢的抗癌药物。该药物主要用于治疗携带IDH2基因突变的成人复发或难治性AML患者。恩西地平的剂型和规格包括50毫克和100毫克的片剂，推荐剂量为每天口服100毫克，直至疾病进展或出现不可接受的毒性。

　　尽管恩西地平在疗效上表现出色，但其使用过程中也可能伴随一些副作用。常见的副作用包括恶心、呕吐、腹泻、食欲减退等，一般属于轻至中度，且多数患者可以通过调整剂量、监测指标和对症处理等方式得到缓解。然而，少数患者也可能出现严重的不良反应，如感染、出血、肝功能异常等，这需要医生在用药过程中进行密切监测和及时处理。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击扩展阅读：恩西地平(ENASIDENIB)在复发性或难治性白血病患者中的功效和副作用

　　更多药品详情请访问 恩西地平 https://www.kangbixing.com/bxyw/exdp/