塞尔帕替尼（商品名：Retevmo，化学名：Selpercatinib）作为一种针对RET基因融合或突变的口服靶向药物，在晚期RET融合阳性甲状腺癌的治疗中取得了显著成果，为这类患者带来了新的希望。

　　塞尔帕替尼于2020年5月首次获得美国食品药品监督管理局（FDA）的加速批准，用于治疗RET融合阳性甲状腺癌。随后，经过更多的临床试验和数据积累，FDA在2024年6月12日授予其传统批准，正式确认其用于治疗需要全身治疗且对放射性碘（RAI）有抵抗力（如果RAI适用）的晚期或转移性RET融合阳性甲状腺癌的成人和2岁及以上的儿童患者。这一批准标志着癌症治疗领域的一个重要里程碑，特别是对于那些对传统治疗方法无效的患者而言。

　　塞尔帕替尼的疗效主要基于两项重要的临床试验：LIBRETTO-001和LIBRETTO-121。LIBRETTO-001是一项多中心、开放标签、多队列的临床试验，评估了塞尔帕替尼在RET融合阳性甲状腺癌患者中的疗效和安全性。结果显示，在41名接受过全身治疗的患者中，总体缓解率（ORR）达到了85%，而未接受过全身治疗的24名患者的ORR更是高达96%。这意味着，无论是初治患者还是复治患者，塞尔帕替尼都展现出了极高的疗效。

　　此外，LIBRETTO-001试验还显示，接受过治疗的患者中位缓解持续时间（DOR）为26.7个月，而未接受过全身治疗的患者DOR尚未达到评估终点，但初步数据显示其持续时间也相当可观。这些数据表明，塞尔帕替尼不仅能使大多数患者的肿瘤显著缩小或消失，还能提供长期的临床获益。

　　另一项支持性证据来自LIBRETTO-121试验，该试验专门评估了塞尔帕替尼在患有进展性RET改变实体肿瘤的儿童和青少年患者中的疗效。结果显示，在10名RET融合阳性的儿童和年轻患者中，ORR为60%，且83%的应答者反应持续时间至少为12个月。这一结果进一步证明了塞尔帕替尼在年轻患者群体中的潜力和疗效。

　　在临床试验中，塞尔帕替尼的安全性也得到了充分的评估。最常见的不良反应（≥25%）包括水肿、腹泻、疲劳、口干、高血压、腹痛、便秘、皮疹、恶心和头痛。这些副作用大多为轻至中度，且可控。然而，一些患者还出现了严重的实验室异常，如淋巴细胞减少、丙氨酸氨基转移酶（ALT）升高、天冬氨酸氨基转移酶（AST）升高、钠降低和钙降低等，这些异常需要在治疗过程中密切监测和管理。

　　对于2岁至12岁的儿科患者，塞尔帕替尼的推荐剂量是基于体表面积计算的；而对于12岁及以上的患者，则根据体重进行剂量调整。这种剂量方案有助于最大限度地提高疗效并减少副作用。

　　综上所述，塞尔帕替尼作为一种针对RET基因融合或突变的靶向药物，在晚期RET融合阳性甲状腺癌的治疗中展现出了卓越的疗效和安全性。其高ORR和长期的DOR为这类患者提供了新的治疗选择，并有望改善他们的预后和生活质量。随着更多临床试验数据的积累，塞尔帕替尼有望在更广泛的患者群体中发挥更大的作用，为癌症治疗领域带来更多的突破和进步。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

　　更多药品详情请访问 塞尔帕替尼 https://www.kangbixing.com/drug/srptn/