胆管细胞癌（Cholangiocarcinoma）的发病率逐年上升，成为威胁人类健康的重要疾病之一。尽管手术是胆管细胞癌的唯一具有治愈潜力的治疗方式，但仅有少数早期患者在诊断时具备手术条件。对于无法手术切除或晚期的胆管细胞癌患者，现有的系统治疗疗效并不理想，标准治疗（化疗）的客观缓解率低，且常发生耐药，临床上缺乏其他有效的治疗药物和方案。然而，2020年培美替尼（Pemazyre）的上市，为晚期胆管细胞癌患者带来了新的希望。

　　培美替尼，商品名为Pemazyre，是一种靶向成纤维细胞生长因子受体（FGFR）的小分子激酶抑制剂，由信达生物制药研发并于2020年获得美国食品药品监督管理局（FDA）的批准上市。该药物主要用于治疗携带FGFR2基因融合/重排的经治晚期胆管细胞癌患者。培美替尼通过抑制FGFR1-3的磷酸化和信号传导，降低细胞活力，从而实现对胆管细胞癌的靶向治疗。

　　在临床研究中，培美替尼展现出了显著的治疗效果。Incyte公司在2018年欧洲肿瘤内科学会（ESMO）上公布的FIGHT-202研究数据显示，培美替尼针对至少经历过一次治疗失败的晚期胆管细胞癌患者，客观缓解率达到了35.5%，疾病控制率高达82%。更重要的是，培美替尼治疗患者的中位总生存期达到了21.1个月，相比标准化疗的6~7个月，明显延长了患者的生存期超过3倍。这一结果不仅证明了培美替尼在治疗晚期胆管细胞癌中的有效性，也为其在临床上的广泛应用提供了坚实的依据。

　　此外，培美替尼在安全性方面也表现出良好的耐受性。尽管患者在治疗过程中可能会出现一些不良反应，如脱发、恶心、便秘、口干、食欲不振和皮肤干燥等，但这些症状大多在患者可耐受范围内，且临床可控。相比传统化疗带来的严重副作用，培美替尼为患者提供了更为温和的治疗选择。

　　目前，培美替尼已经在美国、欧洲和日本等地展开销售，并获得了FDA的“突破性疗法认定”和“孤儿药认定”。同时，美国NCCN指南及中国CSCO指南均推荐培美替尼用于胆管细胞癌的二线治疗。在国内，虽然培美替尼尚未上市，但信达生物与Incyte公司正在中国开展临床研究，以期尽快将这一创新药物引入国内市场，惠及更多患者。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击扩展阅读：培美替尼/培米替尼(PEMAZYRE/PEMIGATINIB)的用法用量和使用说明

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