米哚妥林是一种口服多靶向激酶抑制剂，通过阻断多种促进细胞生长的酶来发挥治疗作用，其中包括FLT3激酶。FLT3是一种在血液细胞增殖过程中起关键作用的细胞表面蛋白质，其突变可导致AML病情快速恶化、复发率增加及生存率降低。米哚妥林能够特异性地抑制FLT3激酶的活性，从而阻断AML细胞的生长和增殖，达到治疗目的。

　　米哚妥林作为第一款与化疗联用治疗AML的靶向疗法，其获批上市标志着AML治疗领域的重要进展。对于携带FLT3基因突变的AML患者而言，米哚妥林联合化疗的治疗方案不仅延长了患者的生存期，还提高了治疗效果和患者的生活质量。此外，米哚妥林还被批准用于治疗其他类型的罕见血液疾病，如侵袭性系统性肥大细胞增多症、伴有血液肿瘤的系统性肥大细胞增多症以及肥大细胞白血病等，进一步拓宽了其临床应用范围。

　　临床试验与疗效验证

　　米哚妥林在AML治疗中的显著疗效得到了多项临床试验的验证。其中，一项代号为RATIFY的随机、双盲、安慰剂对照试验，对717例新诊断的FLT3突变AML患者进行了深入研究。试验结果显示，接受米哚妥林联合化疗的患者在总生存期和无事件生存期上均表现出显著的改善。具体而言，接受米哚妥林联合化疗的患者中位生存期较单独接受化疗的患者显著延长，且死亡风险降低了23%。此外，接受联合疗法的患者无事件生存期中位数为8.2个月，而单独接受化疗的患者仅为3个月，这一差异具有统计学意义。

　　安全性与耐受性

　　尽管米哚妥林在AML治疗中展现出了显著的疗效，但其安全性和耐受性也是临床应用中需要关注的重要问题。临床试验显示，米哚妥林的主要不良反应包括白细胞减少、恶心呕吐、黏膜炎、头痛、皮肤瘀点、肌肉骨骼疼痛、鼻出血、高血糖以及上呼吸道感染等。这些不良反应多数为轻至中度，且多数患者能够耐受并完成治疗。然而，对于存在过敏史、怀孕或哺乳期妇女以及出现肺部损伤迹象的患者，应谨慎使用或避免使用米哚妥林。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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