甲状腺髓样癌（MTC）是一种相对罕见的甲状腺癌类型，其中约70%的病例存在RET基因突变。针对RET突变的靶向药物逐渐成为治疗这类癌症的重要选择。塞尔帕替尼（Selpercatinib，商品名Retevmo）作为一种高选择性的RET激酶抑制剂，在这一领域展现出了卓越的疗效和安全性。

　　塞尔帕替尼的作用机制

　　塞尔帕替尼通过抑制RET激酶的活性，有效阻断肿瘤细胞的生长和扩散，从而达到治疗肿瘤的目的。它不仅对RET突变（如RET V804M和RET M918T等）有强大的抑制作用，还能抑制其他与肿瘤生长相关的靶点，如VEGFR1、VEGFR3和FGFR1-3，这使得其疗效更为全面。

　　临床试验结果

　　多项临床试验数据证明了塞尔帕替尼在治疗RET突变阳性甲状腺髓样癌中的显著疗效。在一项针对RET突变型甲状腺髓样癌的1-2期试验中，塞尔帕替尼显示了持久的疗效和低度毒性反应。试验招募了既往接受过凡德他尼或卡博替尼治疗或未接受过这些治疗的RET突变甲状腺髓样癌患者。结果显示，在既往接受过治疗的患者中，应答率为69%，1年无进展生存率为82%；在未接受过治疗的患者中，应答率更是高达73%，1年无进展生存率为92%。这些数据充分证明了塞尔帕替尼在治疗RET突变阳性甲状腺髓样癌中的高效性。

　　安全性评估

　　在安全性方面，塞尔帕替尼的不良反应大多在可控范围内。最常见的3级或以上不良反应包括高血压（21%的患者）、丙氨酸氨基转移酶水平升高（11%）、天冬氨酸氨基转移酶水平升高（9%）、低钠血症（8%）和腹泻（6%）。在所有接受治疗的患者中，仅有少数患者（2%）因药物相关不良事件而停止用药，这表明塞尔帕替尼的整体安全性良好。

　　特殊优势：抗脑转移

　　值得注意的是，塞尔帕替尼在治疗存在脑转移的RET突变阳性甲状腺髓样癌患者中也表现出色。在存在脑转移的26名患者中，颅内的客观缓解率达到了84.6%，其中22名患者出现了完全或部分缓解。这一数据表明，塞尔帕替尼不仅能够有效控制原发肿瘤，还能有效对抗脑转移，为患者提供了更全面的治疗方案。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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