吉列替尼/适加坦（XOSPATA），作为一种针对FLT3突变阳性急性髓系白血病（AML）患者的创新靶向治疗药物，自其问世以来，便引起了广泛的关注与期待。

　　急性髓系白血病（AML）是一种具有高度异质性的恶性血液系统肿瘤，不同患者的细胞遗传学、分子生物学和临床表现差异显著。其中，FLT3基因突变是AML患者最常见的遗传学异常之一，约占AML患者的30%，尤其是FLT3-ITD突变，更是占据了大约20%的比例。这一突变不仅与AML的不良预后密切相关，还显著增加了患者的复发风险，降低了治愈率。因此，如何有效抑制FLT3酪氨酸激酶，成为AML治疗领域的重要研究方向。

　　吉列替尼/适加坦（XOSPATA）正是在这一背景下应运而生。作为一种高选择性、二代的口服FLT3抑制剂，吉列替尼/适加坦能够精准地靶向FLT3-ITD和FLT3-TKD突变，有效抑制FLT3受体的信号传导和增殖，从而减少白血病细胞的数量，为健康的血细胞重新发育腾出空间。

　　自2018年美国FDA批准吉列替尼/适加坦用于治疗FLT3突变阳性的复发或难治性AML以来，该药物在多项临床研究中均表现出了显著的疗效。国外临床研究证实，与挽救性化疗相比，吉列替尼/适加坦单药使FLT3-ITD突变的复发或难治性AML患者的总缓解率从26%提升至68%，中位生存期也从5.6个月延长至9.3个月。这一结果无疑为那些面临治疗困境的AML患者带来了新的希望。

　　此外，吉列替尼/适加坦还展现出了与其他药物联合应用的潜力。在2020年的ASH会议上，有报道称在FLT3突变呈阳性的患者中，蒽环类药物与吉列替尼/适加坦联合应用，可以使AML患者出现良好的抗白血病反应，基因突变清除率达到70%。这一发现为AML的联合治疗提供了新的思路。

　　对于既往接受过FLT3抑制剂治疗失败的患者，吉列替尼/适加坦同样展现出了临床活性。一些研究指出，在接受米哚妥林或索拉非尼治疗后表现出复发性、难治性AML的患者，经吉列替尼/适加坦治疗后，仍然能够获得较高的缓解率。这一结果进一步证明了吉列替尼/适加坦在AML治疗中的重要地位。

　　在国内，吉列替尼/适加坦也于2021年获得了中国国家药品监督管理局（NMPA）的批准，用于治疗FLT3突变阳性的复发或难治性AML。这一批准标志着我国AML治疗进入了靶向治疗的新时代，也为我国FLT3突变的AML患者带来了首个精准靶向药物。

　　吉列替尼/适加坦的上市，不仅为AML患者提供了新的治疗选择，也推动了AML治疗领域的发展。随着医学研究的不断深入和临床应用的不断推广，相信吉列替尼/适加坦将为更多的AML患者带来生命的曙光。在未来的日子里，我们期待看到更多关于吉列替尼/适加坦的研究成果，为AML的治疗贡献更多的智慧和力量。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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