阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）是一种罕见的、进行性、补体介导的血液疾病，其特征为血管内溶血和潜在的危及生命的并发症。该病全球患病率约为16-20/100万，中国发病率推测在1/10万左右，且好发于青壮年。PNH患者常出现贫血、腹痛、疲劳、呼吸困难和勃起障碍等症状，严重影响生活质量，且预后不良，未经有效治疗的患者5年死亡率高达35%。因此，PNH的治疗一直是医学界关注的重点。

　　依库珠单抗（Soliris）的简介

　　依库珠单抗（Eculizumab，商品名Soliris）是由亚力兄制药公司（Alexion Pharmaceuticals）历经15年、耗资8亿美元研发的一种人源化单克隆抗体，于2007年经美国FDA批准上市，成为全球首个获批的C5补体抑制剂。依库珠单抗通过阻断末端补体C5的激活，有效减少补体介导的溶血作用，从而显著降低PNH患者的溶血、血栓事件及输血需求，提高患者的生活质量。尽管其价格昂贵，每年治疗费用高达409500美元，但其在临床上的卓越疗效使其成为PNH的标准治疗药物。

　　依库珠单抗对PNH患者的疗效

　　国际PNH注册中心开展了一项前瞻性、观察性研究，评估依库珠单抗治疗PNH的安全性和有效性。研究将患者根据基线时是否为高疾病活动度（HDA）及是否接受依库珠单抗治疗分为四组：HDA-依库珠单抗治疗组、HDA-未治疗组、非HDA-依库珠单抗治疗组、非HDA-未治疗组。观察结果显示，接受依库珠单抗治疗的患者，无论是HDA组还是非HDA组，其溶血症状均得到显著改善，血栓事件发生率显著降低，输血需求也大幅减少。

　　依库珠单抗通过阻断C5a和C5b-9的形成，保护哺乳动物细胞不受C5b-9介导的损伤，从而完全阻断补体介导的血细胞破坏。这种机制使得依库珠单抗能够显著降低PNH患者的乳酸脱氢酶（LDH）水平，减少溶血症状的发生。同时，依库珠单抗还能显著降低患者发生严重血管不良事件（MAVEs）和血栓事件（TEs）的风险，包括截肢、心肌梗死、脑卒中和肺栓塞等严重并发症。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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