乳腺癌是女性最常见的恶性肿瘤之一，其中激素受体阳性（HR+）、人表皮生长因子受体2阴性（HER2-）的乳腺癌占到了相当高的比例。在这些患者中，PIK3CA基因突变是一个常见的分子事件，与肿瘤的生长、内分泌治疗耐药以及预后不良密切相关。针对特定基因突变的靶向治疗逐渐成为了新的研究方向。阿培利斯（Alpelisib，商品名Piqray）作为一款口服小分子PI3Kα特异性抑制剂，其在治疗PIK3CA突变转移性乳腺癌方面的疗效备受关注。

　　阿培利斯的机制与适应症

　　阿培利斯由诺华公司开发，主要作用于磷脂酰肌醇-3-激酶（PI3K）的α亚型，通过抑制PI3K/Akt信号通路来抑制肿瘤细胞的生长和增殖。在携带PIK3CA基因突变的乳腺癌细胞系中，阿培利斯显示出显著的抑制PI3K通路活性和抑制细胞增殖的作用。2019年5月，美国食品药品监督管理局（FDA）批准阿培利斯联合氟维司群用于治疗经FDA检测HR+、HER2-、PIK3CA突变的晚期或转移性乳腺癌患者，包括绝经后女性和男性。随后，FDA进一步扩大了其适应症，将绝经前和围绝经期妇女也纳入治疗范围。

　　疗效显著的临床数据

　　在SOLAR-1这一关键性的Ⅲ期随机、双盲、安慰剂对照试验中，阿培利斯联合氟维司群治疗组的疗效得到了充分验证。试验共入组了572名HR+/HER2-乳腺癌患者，其中341名患者携带PIK3CA突变。结果显示，与单独使用氟维司群相比，阿培利斯联合氟维司群治疗显著延长了患者的无进展生存期（PFS），中位PFS从5.7个月提升至11个月，疾病进展或死亡风险降低了35%。此外，联合治疗的总缓解率（ORR）也显著高于单独用药组，从16%提升至36%。这表明阿培利斯联合氟维司群在促使肿瘤缩小或消失方面更为有效。

　　安全性与耐受性

　　在安全性方面，阿培利斯联合氟维司群治疗的副作用大多为轻至中度，且可以通过适当的管理进行调整。最常见的3/4级副作用包括血糖升高、皮疹、γ-谷氨酰转移酶升高、淋巴细胞减少、腹泻和脂肪酶升高等。尽管存在这些副作用，但整体而言，阿培利斯联合疗法的安全性表现良好，患者具有良好的耐受性。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击扩展阅读：阿培利司/阿培利斯(ALPELISIB)功效及不良反应说明

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