司替戊醇（Stiripentol/Diacomit）作为一种创新的抗癫痫药物，近年来在治疗婴儿严重肌阵挛性癫痫（Dravet综合征，DS）方面展现出了显著的临床疗效。本文将从司替戊醇的作用机制、临床试验结果、用药方案及不良反应等方面详细探讨其在治疗这一难治性疾病中的应用和效果。

　　司替戊醇的作用机制

　　司替戊醇是一种独特的抗癫痫药物，其主要作用机制在于通过抑制γ-氨基丁酸（GABA）转氨酶，从而增加GABA的浓度。GABA是大脑中一种重要的抑制性神经递质，其浓度的增加有助于抑制神经元的过度兴奋，进而减少癫痫的发作频率和严重性。此外，司替戊醇还通过抑制谷氨酸酸脱羧酶和N-甲基-D-天门冬氨酸（NMDA）受体活性，对谷氨酸能神经递质系统起到调节作用，进一步增强了其抗癫痫作用。

　　临床试验结果

　　多项临床试验证实了司替戊醇在治疗Dravet综合征患儿中的显著疗效。在一项为期12年的观察性研究中，研究人员发现司替戊醇能够显著降低患儿的全身强直阵挛发作频率。具体而言，在41名接受治疗的患者中，有20名患者的全身强直阵挛发作频率长期减少超过或等于50%。此外，对于局灶性癫痫发作和癫痫持续状态，司替戊醇也展现出了良好的疗效，分别有11名患者的局灶性癫痫发作频率和癫痫持续状态频率降低了50%或更多。

　　另一项临床试验中，司替戊醇与氯巴占联合使用，在71%的接受治疗的Dravet综合征患者中症状得到缓解，而对照组的缓解率仅为5%。这些结果不仅证明了司替戊醇单独使用的疗效，还强调了其与氯巴占联合使用的协同作用。

　　用药方案及不良反应

　　司替戊醇通常与氯巴占或丙戊酸盐等抗癫痫药物联合使用，以进一步增强治疗效果。当氯巴占和丙戊酸盐单独使用效果不佳时，司替戊醇作为辅助治疗药物，能够显著改善患儿的癫痫控制情况。治疗方案和剂量应根据患者的具体情况进行个体化调整，一般情况下，初始剂量为30毫克/千克/天，每天分2-3次服用。随着治疗的进行，剂量可能需要逐渐增加。

　　尽管司替戊醇在治疗Dravet综合征方面表现出色，但其也存在一定的不良反应。最常见的不良反应包括厌食、体重减轻、镇静和行为改变等。此外，还有可能出现中性粒细胞减少、易怒、行为障碍等较为少见的不良反应。然而，通过合理的剂量调整和监测，这些不良反应大多可以得到有效控制。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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