FLT3基因突变是AML中最常见的分子生物学异常之一，约30%的成年AML患者会出现FLT3基因突变。这些突变主要包括近膜结构域的内部串联重复突变（FLT3-ITD）和酪氨酸激酶结构域的点突变或缺失（FLT3-TKD）。FLT3基因的异常激活会促进细胞增殖，进而导致AML的发生和发展。

　　吉瑞替尼是一种口服的选择性FLT3激酶抑制剂，它能够特异性地抑制FLT3-ITD及FLT3-TKD两种突变。通过抑制FLT3受体的异常活性，吉瑞替尼能够阻断白血病细胞内由FLT3突变引起的信号传导路径，从而抑制肿瘤细胞的生长和繁殖，并诱导其进入凋亡过程。此外，吉瑞替尼还具有AXL抑制活性，能够抑制与FLT3抑制剂耐药相关的AXL激酶，进一步提高了其疗效。

　　临床试验数据

　　多项临床试验数据证实了吉瑞替尼在治疗FLT3突变阳性AML患者中的有效性。在一项涉及患有复发性或难治性FLT3突变AML的成年人的3期试验中，研究对象以2:1的比例随机分配接受吉瑞替尼（剂量为每天120mg）或挽救性化疗。研究结果显示，吉瑞替尼组的中位无进展生存期为2.8个月，显著长于化疗组的0.7个月。在达到完全缓解且血液学完全或部分恢复的患者比例上，吉瑞替尼组为34.0%，而化疗组仅为15.3%。此外，吉瑞替尼组在完全缓解的百分比上也表现出优势，达到21.1%，而化疗组仅为10.5%。

　　另一项涉及138例携带有FLT3基因突变的AML患者的Ⅲ期临床试验中，21%口服吉瑞替尼的患者能达到血液学完全或部分缓解（分别为12%和9%）。这些数据清晰地证明了吉瑞替尼在延长患者生存期、提高缓解率方面的显著疗效。

　　在临床实践中的应用

　　随着吉瑞替尼在临床中的广泛应用，其疗效得到了进一步验证。2021年，吉瑞替尼被纳入中国临床肿瘤学会（CSCO）恶性血液病指南，用于治疗复发性或难治性AML（非APL）。这一举措为FLT3突变阳性AML患者提供了新的治疗选择，并有望改善他们的预后。

　　吉瑞替尼在异基因造血干细胞移植（HCT）后的维持治疗中也表现出了一定的潜力。虽然目前关于HCT后常规接受FLT3抑制剂维持治疗的研究证据尚不充分，但吉瑞替尼的特异性作用机制使其成为了一个有前景的候选药物。在HCT后接受吉瑞替尼维持治疗的患者中，有望降低复发风险，提高生存率。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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