阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）是一种罕见且危及生命的血液系统疾病，其特点为补体介导的血管内溶血、潜在的造血功能衰竭以及血栓形成倾向，进而导致器官损伤甚至死亡。该病好发于青壮年，全球患病率约为16-20/100万，而中国的发病率推测在1/10万左右。由于PNH的严重性和罕见性，治疗方案的研发尤为重要。舒立瑞（依库珠单抗，SOLIRIS）作为一种创新药物，为PNH患者带来了新的治疗希望。

　　依库珠单抗（SOLIRIS）简介

　　依库珠单抗（eculizumab），商品名为舒立瑞（Soliris），是一种重组人源型单克隆抗体，主要功能是抑制末端补体C5的激活。它通过特异性结合补体C5，阻止C5转化酶对C5的裂解，从而抑制补体系统的活化及其终末产物C5b-9（膜攻击复合物）的生成，进而阻止细胞溶解。这一机制使得依库珠单抗能够显著减轻血管内溶血，减少血栓形成，延长患者的生存期。

　　依库珠单抗在PNH治疗中的疗效

　　依库珠单抗已被全球多个国家和地区批准用于治疗PNH，其疗效在多项临床研究中得到了充分验证。例如，一项为期26周的随机、双盲、安慰剂对照的TRIUMPH试验，评估了依库珠单抗在伴有溶血的PNH患者中的安全性和有效性。研究结果显示，与安慰剂组相比，接受依库珠单抗治疗的患者溶血症状显著改善，输血需求大幅减少。这一结果表明，依库珠单抗在控制PNH患者的溶血症状方面具有显著疗效。

　　此外，依库珠单抗还能够改善PNH患者的肾功能和其他器官功能。由于PNH患者常伴随血栓形成倾向，导致肾脏等重要器官受损，依库珠单抗通过减少补体介导的炎症反应和血栓形成，有助于保护肾脏功能，减少器官损伤。在多项临床研究中，接受依库珠单抗治疗的患者肾功能得到显著改善，肾功能恢复率显著高于未接受该药治疗的患者。

　　依库珠单抗的临床应用

　　自依库珠单抗获批以来，它已成为PNH患者的重要治疗药物之一。临床实践中，医生会根据患者的具体情况制定个性化的治疗方案，包括依库珠单抗的剂量、给药频率和疗程等。对于大多数PNH患者而言，依库珠单抗能够显著减轻症状，提高生活质量，并延长生存期。

　　依库珠单抗并不能彻底治愈PNH，且在治疗过程中可能会出现一些不良反应。因此，在使用依库珠单抗时，医生需要密切监测患者的病情变化，及时调整治疗方案，以确保患者的安全。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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