密妥坦主要通过破坏肾上腺皮质细胞的线粒体和激活细胞凋亡来发挥其治疗作用。具体来说，密妥坦能够降低磷脂酰丝氨酸/磷脂酰乙醇胺比率，导致线粒体相关膜（MAM）上的磷脂酰丝氨酸脱羧酶功能障碍，并通过蛋白质印迹分析证实MAM上多种物质的水平均被明显抑制，从而进一步诱导细胞凋亡。此外，密妥坦还能阻断皮质醇、雄激素的合成和分泌，从而减轻功能性ACC的症状。

　　密妥坦的临床疗效

　　密妥坦在治疗肾上腺皮质瘤中的应用已经超过50年，是唯一注册用于治疗肾上腺皮质癌的化合物。多项临床研究证实了密妥坦在治疗肾上腺皮质瘤中的显著疗效。例如，在一项包含177例患者的回顾性研究中，密妥坦组相比安慰剂对照组，无复发生存期更长（42个月:10个月），ACC病死率更低（25%:55%），中位总生存期更长（110个月:52个月）。此外，还有病例报道显示，密妥坦单药治疗晚期肾上腺皮质癌患者能够获得完全缓解，且无病生存期显著延长。例如，一名64岁的女性患者在接受密妥坦单药治疗后，从最初的多发性腹膜结节和肾脏转移，到最终的完全缓解，显示了密妥坦的强大疗效。

　　联合治疗方案

　　尽管密妥坦可以单独使用，但在临床上，它通常与化疗药物联合使用以提高治疗效果。对于晚期或复发性的肾上腺皮质瘤患者，密妥坦联合化疗方案如依托泊苷-多柔比星-顺铂（EDP-M）已被推荐为一线治疗的首选。这种联合治疗方案能够显著缩小肿瘤体积，控制病情进展，并延长患者的生存期。

　　可能的副作用

　　尽管密妥坦在治疗肾上腺皮质瘤中展现出了良好的疗效，但其副作用也不容忽视。密妥坦可能引发感染、身体肥胖、胃肠功能紊乱、眩晕、嗜睡、皮肤出疹、恶心、呕吐、腹泻、高血压等不良反应。特别是在治疗小儿肾上腺皮质癌时，还可能引发性早熟、肾上腺皮质功能不全等内分泌紊乱症状。因此，在使用密妥坦时，医生必须根据患者的具体情况和耐受性调整用药剂量，确保治疗效果的同时减少副作用的发生。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击扩展阅读：米托坦/密妥坦(MITOTANE/LYSODREN)的功效和用法用量

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