米托坦（Mitotane，商品名Lysodren）是一种在肾上腺肿瘤治疗中占据重要地位的药物，特别是对于晚期肾上腺皮质癌（ACC）患者而言，它带来了前所未有的治疗希望。米托坦自1970年获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准以来，已在全球范围内广泛应用于治疗无法手术的、功能性和非功能性肾上腺皮质癌，以及由肾上腺皮质增生和肿瘤引起的皮质醇增多症。

　　米托坦的作用机制

　　米托坦的主要作用机制是通过破坏肾上腺皮质细胞的线粒体和激活细胞凋亡来抑制肿瘤的生长。它能够阻断皮质醇、雄激素等类固醇激素的合成和分泌，从而具有显著的肾上腺皮质毒性作用。这种毒性作用不仅使肿瘤缩小，还能有效减轻功能性皮质癌的症状。

　　显著的临床效果

　　在多个临床研究中，米托坦展现了其在肾上腺肿瘤治疗中的显著效果。特别是对于晚期ACC患者，米托坦是唯一被批准的药物，其整体有效率可达24%。尽管疗效有限，但在少数情况下，米托坦单药治疗能够带来令人瞩目的完全缓解。

　　一个典型的案例是一名64岁的女性患者，在左肾上腺切除术后被诊断为晚期ACC。尽管术后初期的重新分期CT未显示任何肿瘤病变，但9个月后腹部超声和CT检查发现了腹膜结节和肾转移。在肾上腺切除术后12个月，患者开始接受高剂量米托坦单药治疗。经过米托坦治疗后，患者的病情逐渐稳定，并在随后的复查中实现了部分缓解，最终达到了完全缓解的状态。这一案例充分展示了米托坦在晚期ACC治疗中的潜力和价值。

　　不良反应与注意事项

　　然而，米托坦在治疗过程中也会产生一些不良反应，包括眩晕、嗜睡、皮肤出疹、恶心、呕吐、腹泻、头痛、高血压、体位性低血压以及出血性膀胱炎等。此外，长期服用米托坦还可能导致肾上腺皮质功能不全、性功能减退、甲状腺功能减退等严重后果。因此，在使用米托坦时，必须严格遵医嘱，并在专业医生的指导下进行。

　　在用药期间，患者应定期监测血清米托坦浓度等相关指标，以确保药物在有效范围内。同时，患者还应注意饮食调整，避免食用油腻辛辣刺激性食物，并多喝水以促进药物代谢。此外，由于米托坦的镇静、嗜睡等副作用可能影响患者的日常生活和工作，因此患者在服药期间应避免驾驶和操作机械等需要高度警觉的活动。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击扩展阅读：米托坦/密妥坦(MITOTANE/LYSODREN)的功效和用法用量

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