慢性粒细胞白血病（CML）作为一种严重的血液疾病，长期以来一直是医学界关注的焦点。其特征是在血液干细胞中形成名为BCR-ABL的异常蛋白质，导致过量癌性血细胞的产生。随着病情的发展，正常的白细胞、红细胞和血小板将无法产生，进而引发免疫力下降和严重贫血等症状。传统的治疗方法虽然在一定程度上能够控制病情，但并非所有患者都能获得理想的治疗效果。一种名为阿西米尼（SCEMBLIX，Asciminib）的新药的出现，为CML患者带来了新的希望。

　　阿西米尼，商品名为SCEMBLIX，是由瑞士诺华制药公司研发的一种蛋白激酶抑制剂，于2021年在美国获批用于医疗用途，并于2022年在欧盟获准使用。这种药物主要通过抑制融合蛋白BCR-ABL1的活性来发挥作用，该融合蛋白在CML的发病过程中起着关键作用。阿西米尼的这种作用机制与传统的酪氨酸激酶抑制剂（TKIs）有所不同，使得它在某些对传统治疗产生抗药性的患者身上表现出更好的疗效。

　　在针对新诊断的CML患者，尤其是费城染色体阳性（Ph+）慢性期（CP）患者的临床试验中，阿西米尼展现出了显著的疗效。一项名为ASC4FIRST的III期临床试验显示，在48周时，接受阿西米尼治疗的患者的主要分子反应（MMR）率显著高于接受常规TKI治疗的患者。MMR是指在患者的血液或骨髓中BCR-ABL基因的含量降至未经治疗的CML患者的1/1000以下，是衡量治疗效果的重要指标。在ASC4FIRST试验中，阿西米尼治疗组的MMR率为67.7%，而对照组的MMR率为49.0%，提高了18.9%。

　　除了显著的疗效外，阿西米尼还展现出了良好的安全性和耐受性。与标准治疗的TKIs相比，阿西米尼的不良事件（AEs）和治疗中断的发生率较低。这对于需要长期治疗以控制病情的CML患者来说尤为重要。

　　阿西米尼的适用范围不仅限于新诊断的CML患者，还包括那些对两种或两种以上TKI治疗产生抗药性的患者，以及出现T315I突变的CP中Ph+CML患者。这些患者往往面临更严峻的治疗挑战，但阿西米尼的出现为他们提供了新的治疗选择。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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