全身性重症肌无力（gMG）是一种罕见的自身免疫性疾病，主要特征是肌肉功能丧失和严重肌无力。疾病初期，患者可能表现出言语不清、复视、眼睑下垂和平衡障碍等症状。随着病情进展，这些症状可能加剧，导致吞咽障碍、窒息、极度疲劳甚至呼吸衰竭等严重后果。gMG可发生于任何年龄段，对儿童的影响尤为严重，常常需要长期治疗和控制。

　　依库珠单抗的作用机制

　　依库珠单抗是一种重组人源型单克隆抗体，其主要作用机制是通过与补体C5结合，阻碍C5转化酶对C5的裂解，从而抑制补体系统的过度活化。补体系统是免疫系统的重要组成部分，但在某些情况下，如gMG中，补体系统可能被异常激活，导致机体攻击自身健康细胞。依库珠单抗的引入，为这些患者提供了一种全新的治疗途径。

　　临床试验与疗效

　　多项临床试验证实了依库珠单抗在治疗难治性gMG中的疗效。2023年7月，依库珠单抗在欧盟（EU）获得批准，用于治疗抗乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性的6至17岁儿童和青少年的难治性gMG。这是欧盟首个批准用于治疗该疾病的儿科患者的靶向疗法。在中国，依库珠单抗也于2022年正式上市，并获得了中国国家药品监督管理局的批准，用于治疗成人抗AChR抗体阳性的难治性gMG患者。

　　这些批准主要基于一系列关键的临床试验数据。例如，一项为期26周的开放标签、多中心III期临床试验（REGAIN研究）评估了依库珠单抗在成人难治性gMG患者中的疗效和安全性。研究结果显示，与安慰剂组相比，接受依库珠单抗治疗的患者在肌肉力量和生活质量方面均获得了快速且持续的改善。此外，在超过130周的开放标签扩展期研究中，这种改善得以持续。

　　安全性与耐受性

　　依库珠单抗在治疗难治性gMG中的安全性也得到了充分验证。临床试验显示，依库珠单抗在成人和儿童患者中的疗效和安全性表现一致。常见的不良反应包括头痛和鼻咽炎，但大多数为轻至中度，且可通过适当管理得到控制。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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