胆管癌是一种发生在胆管内层组织的恶性肿瘤，因其早期难以发现且治疗选择有限，成为了一种医疗需求严重未满足的毁灭性癌症。针对胆管癌的新型靶向治疗药物不断涌现，其中培美替尼（Pemigatinib，商品名Pemazyre）作为一种创新性的成纤维细胞生长因子受体（FGFR）抑制剂，在治疗转移性胆管癌中展现出了显著的疗效。

　　培美替尼的作用机制

　　培美替尼是一种针对FGFR亚型1/2/3的强效选择性口服抑制剂，通过抑制FGFR蛋白的活性来阻断癌细胞的生长和扩散。FGFR是一种膜受体，参与调控多种细胞功能，包括细胞生长、分化、存活和血管生成等。在胆管癌中，FGFR的过度激活与肿瘤细胞的增殖和转移密切相关。培美替尼通过特异性地抑制FGFR的活性，特别是针对FGFR2的融合或重排，从而有效抑制肿瘤细胞的生长和扩散。

　　临床试验中的显著疗效

　　培美替尼在治疗转移性胆管癌中的疗效已在多项临床试验中得到证实。其中一项关键性的试验是FIGHT-202研究，该研究对具有先前治疗史的胆管癌患者进行了评估。结果显示，培美替尼的总体反应率达到36%，其中9%的患者获得了完全缓解。此外，患者的平均无进展生存期为6.9个月，相比其他治疗方案显示出明显的优势。另一项研究显示，培美替尼在治疗肝内胆管癌患者时的客观缓解率可达到35.5%，疾病控制率更是高达82%，中位反应持续时间为9.1个月，进一步证明了其在胆管癌治疗中的有效性。

　　安全性与副作用

　　尽管培美替尼在胆管癌治疗中表现出显著的疗效，但其潜在的副作用也不能忽视。常见的副作用包括疲劳、恶心、呕吐、腹泻、食欲不振和口腔溃疡等。此外，约有16%的患者出现了高血压，4%的患者出现了视觉障碍等不良反应。因此，在使用培美替尼时，医生需要密切关注患者的身体状况，并根据需要调整治疗方案。特别是在开始治疗前，应进行全面的眼科检查，并在治疗过程中定期监测视觉症状，以预防视网膜色素上皮脱离等严重并发症的发生。

　　临床应用与前景

　　培美替尼在2020年获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准，成为首个针对胆管癌的FGFR抑制剂，并相继获得欧盟、加拿大、澳大利亚等国家的批准。其批准适应症为既往接受过治疗的携带FGFR2融合/重排的局部晚期或转移性胆管癌患者。培美替尼的上市，为胆管癌患者，特别是那些无法接受手术干预或化疗无效的患者提供了新的治疗选择，带来了更多的生存希望。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击扩展阅读：培美替尼/培米替尼(PEMAZYRE/PEMIGATINIB)的用法用量和使用说明

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