肥厚型心肌病（Hypertrophic Cardiomyopathy,HCM）是一种复杂且常见的心脏疾病，其主要特征是心室壁异常增厚，导致心室腔变小，进而影响心脏的正常泵血功能。长期以来，医学界一直在探索有效的治疗方法，以改善患者的症状和生活质量。玛伐凯泰（CAMZYOS，通用名Mavacamten）作为一种新型心肌肌球蛋白抑制剂，在治疗肥厚型心肌病，特别是梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）方面展现出了显著的疗效，引起了广泛的关注和研究。

　　玛伐凯泰的作用机制

　　玛伐凯泰是一种选择性、可逆的心肌肌球蛋白ATP酶抑制剂，其主要作用机制是通过抑制心肌肌球蛋白的活性，减少肌球蛋白与肌动蛋白的结合，从而减少横桥的形成。这些横桥是肌肉收缩的关键，其减少直接导致心室流出道（LVOT）梗阻的减轻，左心室充盈压力的改善，以及心肌壁应力的降低。这种作用机制使得玛伐凯泰成为治疗梗阻性肥厚型心肌病的理想药物。

　　临床试验证据

　　多项临床试验已证实了玛伐凯泰在治疗肥厚型心肌病方面的有效性。其中，一项涉及数百名患者的随机对照试验（如EXPLORER-HCM试验）显示，接受玛伐凯泰治疗的患者在心室壁厚度、心脏功能和症状改善等方面均表现出显著的进步。具体来说，该试验将患者随机分为安慰剂组和玛伐凯泰组，经过30周的治疗后，玛伐凯泰组的患者在pVO2（比例混合静脉氧压）、NYHA（纽约心脏协会）心功能分级、左心室流出道（LVOT）梯度等多个关键指标上均表现出显著改善。

　　长期疗效与安全性

　　进一步的研究，如EXPLORER-LTE的长期扩展研究，进一步确证了玛伐凯泰的长期有效性和安全性。该研究对接受玛伐凯泰治疗的患者进行了长达3.5年（180周）的连续随访，结果显示患者的超声心动图参数与生物标志物获得持续稳定改善，包括静息LVOT压差、Valsalva LVOT压差、左心房容积指数以及N-末端脑钠肽前体（NT-proBNP）水平等。同时，患者的症状与功能能力也得到改善，其中大部分患者达到NYHA心功能分级I级。在长达3.5年的随访中，玛伐凯泰的长期安全性与已知的安全性特征一致，未发现新的安全性信号。

　　临床应用与推荐

　　鉴于玛伐凯泰在治疗肥厚型心肌病方面的显著疗效和良好安全性，该药物已被纳入有症状的梗阻性肥厚型心肌病的标准治疗，并获得欧洲心脏病学会（ESC）和美国心脏病学会/美国心脏协会（AHA/ACC）的指南推荐，作为一线治疗后症状持续的梗阻性肥厚型心肌病患者的治疗选择。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击扩展阅读：玛伐凯泰/马瓦卡坦(MAVACAMTEN)能够显著改善患者的心功能和生活质量？

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