普雷西替尼由Blueprint Medicines Corporation公司开发,并于2020年获得美国食品药品监督管理局(FDA)的加速批准上市。该药物的核心优势在于其高选择性地靶向肿瘤细胞中的RET变异,通过抑制RET激酶活性,阻断肿瘤细胞的生长和扩散。在多种癌症类型中,RET基因变异是导致肿瘤发生发展的重要因素,尤其在约1-2%的NSCLC患者中,RET融合突变较为常见。
普雷西替尼在晚期RET突变阳性NSCLC患者中的疗效
在多项临床试验中,普雷西替尼在治疗晚期RET突变阳性NSCLC患者中展现出了卓越的功效。其中,ARROW研究是一项全球多中心、开放标签的临床试验,其结果显示,普雷西替尼在治疗这些患者中表现出了强大的临床活性和持久的疗效。
在ARROW研究中,普雷西替尼在既往接受过铂类化疗的晚期RET融合阳性NSCLC患者中的客观缓解率(ORR)达到了57%,甚至部分患者实现了完全缓解(CR)。这一数据不仅远高于传统化疗,还显示出普雷西替尼在耐药肿瘤治疗中的独特优势。此外,普雷西替尼的疾病控制率也达到了非常高的水平,表明该药物在控制肿瘤进展方面同样表现出色。
普雷西替尼的耐受性和安全性
除了显著的疗效外,普雷西替尼还因其良好的耐受性而受到关注。与传统化疗相比,普雷西替尼的不良事件发生率较低,且多为轻度至中度。这意味着患者在接受治疗期间,能够保持较高的生活质量,减少因治疗带来的身心痛苦。此外,普雷西替尼的推荐剂量为每日一次,空腹口服,这不仅方便了患者的用药,还提高了治疗的依从性和便利性。
普雷西替尼可能导致严重的、威胁生命的和致命的出血性事件。在临床试验中,3级以上出血性事件的发生率虽然较低,但仍需医生和患者密切关注。此外,普雷西替尼还可能影响伤口愈合,因此在手术前和手术后需要停药一段时间。
普雷西替尼的广泛应用前景
普雷西替尼的适应症不仅限于RET融合阳性的NSCLC,还包括RET突变型甲状腺髓样癌(MTC)和其他RET融合的晚期实体瘤。这一特性使得普雷西替尼在癌症治疗中具有更广泛的应用前景。特别是在RET融合阳性的NSCLC患者中,普雷西替尼的显著疗效和良好耐受性为患者提供了新的治疗选择,提高了治疗成功率和生存率。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!点击扩展阅读:普吉华/普拉替尼(GAVRETO/PRALSETINIB)为存在NTRK基因突变的患者提供了新的选择?
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