帕克替尼（Pacritinib），商品名为Vonjo，是一种创新的口服激酶抑制剂，近年来在治疗骨髓纤维化（MF）方面展现出了显著的疗效。这种药物由美国CMP Pharma公司开发，并获得了美国食品和药物管理局（FDA）的批准，为伴有严重血小板减少症的骨髓纤维化患者提供了新的治疗选择。

　　帕克替尼的作用机制

　　帕克替尼主要通过抑制Janus激酶2（JAK2）和Fms样酪氨酸激酶3（FLT3）等激酶的活性，阻断JAK-STAT信号通路的异常激活，从而达到治疗骨髓纤维化的目的。JAK2在骨髓纤维化中起关键作用，其突变（尤其是JAK2 V617F突变）与骨髓纤维化的发生和发展密切相关。FLT3激酶的抑制则可以进一步增强帕克替尼的抗肿瘤效果。通过抑制这些激酶，帕克替尼能够减少炎症细胞因子的产生，改善骨髓纤维化的症状，减轻脾脏肿大，提高患者的生活质量。

　　临床试验结果

　　帕克替尼在多项临床试验中均表现出显著的疗效。PERSIST-1是一项随机、开放标签的III期临床试验，共纳入327例MF患者，分别接受帕克替尼或最佳可用疗法（BAT）治疗。结果显示，在治疗24周后，帕克替尼治疗组中有19%的患者达到了脾脏体积减少（SVR）≥35%的主要终点，而BAT治疗组仅为5%。这一结果表明，帕克替尼在治疗骨髓纤维化方面具有显著的疗效优势。

　　另一项名为PAC203的剂量发现研究也进一步证实了帕克替尼的疗效。该研究纳入了161例既往接受鲁索利替尼治疗的原发性骨髓纤维化患者，结果显示，每日200mg BID（即每次100mg，每日两次）的剂量达到了最高的SVR≥35%的比率（9.3%），尤其对于基线血小板计数<50×10^9/L的患者，SVR≥35%的比率更是高达17%。

　　适应症与用法用量

　　帕克替尼适用于血小板计数低于50×10^9/L的成人中度或高危原发性或继发性（真性红细胞增多症或原发性血小板增多症）骨髓纤维化的治疗。FDA基于其显著的疗效，批准了这一适应症，但继续批准可能取决于在验证性试验中对临床获益的进一步验证和描述。

　　帕克替尼的推荐剂量为每日200mg BID，可与食物一起服用或不服用。患者应整个吞下胶囊，不要打开、打碎或咀嚼。在用药过程中，患者需定期进行随访以监测治疗效果和不良反应。

　　安全性与不良反应

　　帕克替尼在临床试验中的安全性得到了评估。最常见的不良反应包括贫血、血小板减少、疲劳和恶心等，但大多数症状被认为是可管理的。然而，由于个体差异，一些患者可能会出现严重的不良反应或不耐受的情况，因此，患者在用药过程中如出现任何不适或疑似不良反应，应及时向医生报告。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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