菲卓替尼（Fedratinib），也称为Inrebic（TG101348,SAR302503），是一种由美国Celgene公司研发的口服激酶抑制剂，于2019年8月获得美国食品和药物管理局（FDA）的批准，用于治疗中度或高风险原发性或继发性（继发于真性红细胞增多症或原发性血小板增多症后）骨髓纤维化的成年患者。这一批准标志着骨髓增殖性疾病（MPD）治疗领域的一个重要进展。

　　菲卓替尼的作用机制

　　菲卓替尼是一种JAK2选择性抑制剂，对Janus Associated Kinase 2（JAK2）和FMS样酪氨酸激酶3（FLT3）具有显著的抑制活性。JAK2的异常激活与多种骨髓增殖性肿瘤密切相关，包括骨髓纤维化和真性红细胞增多症。菲卓替尼通过抑制JAK2及其下游信号通路，如STAT3/5蛋白的磷酸化，从而抑制细胞增殖并诱导细胞凋亡。这一机制在动物实验中已被证实能够延长生存期并改善疾病症状，如白细胞减少、血细胞比容降低、脾大和纤维化。

　　临床疗效

　　在临床实践中，菲卓替尼在治疗骨髓纤维化方面表现出了显著的疗效。它能够有效缩小脾脏体积并改善患者的症状，尤其对于那些对先前使用的Jakavi（Ruxolitinib）治疗无反应或尚未接受过JAK抑制剂治疗的患者更为有效。对于因疾病导致的脾大或相关症状，菲卓替尼提供了一种新的、有效的治疗选择。

　　安全性与副作用

　　尽管菲卓替尼在疗效上取得了显著进展，但其使用也伴随着一定的风险。菲卓替尼的处方信息中包含黑盒警告，指出在治疗过程中可能出现严重的副作用，包括韦尼克脑病（Wernicke's encephalopathy）。这种副作用可能与患者的维生素B1（硫胺素）缺乏有关，因此，在治疗前和治疗期间需要定期评估患者的硫胺素水平，并根据临床指示及时做出治疗调整。若怀疑患者出现脑病症状，应立即停用菲卓替尼并开始使用肠外硫胺素。

　　此外，菲卓替尼还可能引起其他不良反应，如腹泻、恶心、贫血和呕吐等。这些副作用的发生需要在治疗过程中密切监测，并根据患者的具体情况进行适当的治疗调整。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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