阿培利司（Alpelisib），也被称为Alpelisib或ALPELISIB，是一种针对PIK3CA基因突变的靶向药物，为众多转移性乳腺癌患者带来了新的治疗希望。这款由瑞士诺华公司（Novartis）研发的口服PI3K抑制剂，是全球首款获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准的用于PIK3CA突变型HR+/HER2-晚期或转移性乳腺癌的靶向治疗药物。

　　PIK3CA基因突变与乳腺癌

　　PIK3CA基因突变是乳腺癌中最常见的基因突变类型之一，大约40%的HR阳性、HER2阴性乳腺癌患者携带此突变。PIK3CA基因的突变会导致PI3K信号通路过度活跃，使癌细胞更具生存能力，并对内分泌治疗（如抗激素治疗）产生耐药性。因此，传统的内分泌疗法对这类患者可能效果不佳。阿培利司通过抑制PI3K信号通路的活性，阻止癌细胞的生长和扩散，从而提供了一种新的治疗策略。

　　阿培利司的获批适应症

　　阿培利司被FDA批准与内分泌治疗药物氟维司群（fulvestrant）联合使用，用于治疗接受内分泌单药治疗后病情进展、携带PIK3CA突变、激素受体阳性（HR+）、人表皮生长因子受体2阴性（HER2-）的晚期或转移性乳腺癌患者。这一适应症主要针对绝经后女性和男性患者，为他们提供了一种更为精准和有效的治疗选择。

　　SOLAR-1临床试验

　　阿培利司的疗效得到了SOLAR-1临床试验的验证。这是一项随机、双盲、安慰剂对照的3期临床试验，共纳入了572名HR+/HER2-、晚期或转移性乳腺癌患者，这些患者在接受芳香化酶抑制剂治疗后或治疗中病情进展。研究的主要终点是携带PIK3CA突变患者的无进展生存期（PFS）。

　　研究结果显示，在PIK3CA突变患者中，阿培利司联合氟维司群治疗显著延长了无进展生存期，几乎使中位PFS延长一倍（11.0个月vs 5.7个月），疾病进展或死亡风险显著降低35%。同时，阿培利司联合治疗的总缓解率（ORR）也显著优于单用氟维司群（36%vs 16%）。这些数据表明，阿培利司与氟维司群的联合治疗为PIK3CA突变型乳腺癌患者带来了显著的临床获益。

　　安全性与副作用

　　阿培利司的治疗相对安全，大多数不良事件为轻至中度，并可通过剂量调整和医疗管理控制。然而，高血糖是阿培利司治疗中最常见的副作用之一，其他常见的3/4级不良事件还包括皮疹、γ-谷氨酰转移酶升高、淋巴细胞减少、腹泻和脂肪酶升高等。但值得注意的是，没有患者因短暂的高血糖而患上糖尿病，这表明在密切监测和管理下，高血糖是可以控制的。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击扩展阅读：阿培利司/阿培利斯(ALPELISIB)功效和用药说明

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