米托坦（Mitotane），又名密妥坦（Lysodren），是一种合成的肾上腺皮质类固醇药物，具有显著的抗肾上腺皮质活性。自其问世以来，米托坦在治疗肾上腺皮质癌（Adrenocortical Carcinoma,ACC）方面表现出了卓越的有效性，成为目前最常用的、反应率最高的药物之一。
肾上腺皮质癌的挑战
肾上腺皮质癌是一种罕见的恶性肿瘤，起源于肾上腺皮质，发病率较低但恶性程度高，病情进展迅速，易发生局部转移和远处转移。尽管手术是首选治疗方法，但术后局部复发率高达70%，预后极差，中位生存时间约为3-4年，5年总生存率仅15%-44%。此外，ACC兼具激素分泌功能与肿瘤转移风险双重威胁，严重影响患者的生活质量，甚至危及生命。
米托坦的作用机制与疗效
米托坦主要通过破坏肾上腺皮质细胞线粒体功能，抑制皮质醇和雄激素的合成与分泌，从而达到控制肿瘤生长的目的。这种药物不仅适用于无法手术切除的ACC患者，还适用于术后无法再次切除的局部复发和转移的ACC患者。其客观有效率高达34%～61%，中位缓解期可达6～7个月。
临床研究显示，米托坦联合顺铂的总有效率达到48.6%，总的无进展时间为9.1个月，总生存时间为28.5个月。在有效的患者中，无进展时间最长可达18.2个月，总生存时间甚至超过4年（47.7个月）。这些数据表明，米托坦在治疗晚期不可切除性、转移性或复发性肾上腺皮质癌患者中，具有显著的治疗效果。
用药指导与注意事项
米托坦的用药剂量需要根据患者的具体情况进行调整。成人每日剂量通常为1至6克（可分3至4次服），之后可逐步递增至每日8至10克，一般建议每日最高剂量为18克。对于18岁以下的儿童，米托坦的疗效及安全性尚未完全确定，医生会根据患者的体重或身体表面面积来决定每日服用的剂量。
在用药过程中，需要密切关注患者的肝功能状况，因为米托坦具有一定的肝毒性，长期使用可能导致肝功能异常。此外，米托坦还可能引起恶心、呕吐、乏力和皮疹等不良反应。因此，在使用米托坦时，应权衡其治疗效果和副作用，为患者制定个性化的治疗方案。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：米托坦(MITOTANE)中文说明书详细介绍
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