成人T细胞白血病（ATL）是一种由人类嗜T淋巴细胞病毒1型（HTLV-1）引起的罕见且侵袭性强的T细胞血液系统恶性肿瘤。ATL患者通常预后较差，近90%的患者在完成强化一线治疗后会出现复发，且复发后缺乏有效的治疗手段。一款新型抗癌药物——伐美妥司他（EZHARMIA/VALEMETOSTAT）的出现，为这部分患者带来了新的治疗希望。

　　伐美妥司他的基本介绍

　　伐美妥司他（EZHARMIA/VALEMETOSTAT）是由日本第一三共株式会社研发的一种首创的EZH1和EZH2双重抑制剂。这两种酶是多梳蛋白复合物的一部分，通过组蛋白甲基化发挥作用，帮助调节参与维持造血干细胞的基因表达。在血液恶性肿瘤中，EZH1和EZH2酶常常发生突变或过度表达，促进肿瘤抑制基因的沉默并驱动致癌生长。因此，抑制这两种酶的活性成为治疗白血病和淋巴瘤的新策略。

　　临床试验结果

　　伐美妥司他在日本的上市申请基于一项开放标签、单组、关键性II期研究的结果。该研究评估了伐美妥司他在25例复发性或难治性ATL患者中的疗效和安全性。这些患者均接受过至少一次全身化疗，且部分患者有异基因造血干细胞移植史。结果显示，患者的客观缓解率（ORR）为48%（95%CI:27.8%-68.7%），其中20%的患者实现了完全缓解（CR），28%的患者实现了部分缓解（PR）。

　　此外，伐美妥司他在这些患者中的耐受性良好。25例患者中的24例（96%）发生了药物相关的治疗中出现的不良事件，最常见的不良反应包括血小板计数降低（80%）、贫血（44%）、脱发（40%）、味觉障碍（36%）、淋巴细胞计数降低（20%）、中性粒细胞计数降低（20%）和白细胞计数降低（20%）。这些不良反应多为轻至中度，且多数可通过剂量调整或对症治疗得到控制。

　　伐美妥司他的作用机制

　　伐美妥司他作为EZH1和EZH2的双重抑制剂，通过抑制这两种酶的活性，阻断了肿瘤细胞中癌基因的异常表达，从而抑制了肿瘤细胞的生长和增殖。这一机制使得伐美妥司他在治疗ATL等血液恶性肿瘤中展现出了显著的疗效。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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