米哚妥林（Midostaurin），商品名为雷德帕斯（Rydapt），是一种小分子多靶点激酶抑制剂，近年来在FLT3突变型白血病患者的治疗中展现出了显著的疗效。FLT3突变型白血病，特别是急性髓系白血病（AML），因其高危性、低缓解率、短生存期和易复发的特点，一直是临床治疗的难点。米哚妥林的问世，为这类患者带来了新的希望。

　　米哚妥林的作用机制

　　米哚妥林主要通过抑制FLT3、PDGFR、VEGFR等多种酪氨酸受体激酶的活性，阻断信号传导通路，从而抑制肿瘤细胞的增殖并诱导其凋亡。对于携带FLT3突变的AML患者，米哚妥林能够特异性地抑制FLT3受体的信号传导，有效控制因FLT3突变导致的骨髓细胞异常增殖，促进白血病肿瘤细胞的凋亡。此外，米哚妥林还通过抑制KIT激酶的活性，减少肥大细胞增多症中癌细胞的增殖和组织胺的释放，对系统性肥大细胞增多症（SM）及其相关疾病也有良好的治疗效果。

　　临床试验证据

　　多项临床试验证实了米哚妥林在FLT3突变型白血病患者中的显著疗效。例如，一项前瞻性、国际多中心、随机、双盲、安慰剂对照的临床试验（CALGB10603/RATIFY）表明，在伴有FLT3突变的AML患者中，标准一线化疗基础上加用米哚妥林可显著改善患者的总生存期（OS）。特别是对于那些未接受移植的患者，米哚妥林组的累积复发率（CIR）显著低于安慰剂组，显示出其在预防复发方面的优势。

　　临床应用与剂量调整

　　在临床应用中，米哚妥林通常与标准阿糖胞苷和柔红霉素诱导治疗以及阿糖胞苷巩固化疗联合使用，用于新诊断的存在FLT3突变的AML成人患者。推荐剂量为每日两次，每次50mg，在诱导治疗和高剂量巩固治疗的第8-21天服用。对于系统性肥大细胞增多症（SM）及其相关疾病的患者，推荐剂量为每日两次，每次100mg。米哚妥林应与食物同服，并可同时服用止吐药以降低恶心和呕吐的风险。

　　在剂量调整方面，对于出现严重不良反应的患者，如中性粒细胞减少等，需要暂停给药直至不良反应缓解，然后以较低剂量恢复使用，并根据患者的耐受情况逐步调整至推荐剂量。

　　安全性与注意事项

　　尽管米哚妥林在FLT3突变型白血病患者中显示出显著的疗效，但其使用也需注意一些安全性问题。米哚妥林可导致严重的恶心、呕吐等胃肠道反应，因此服用前应给予止吐药。此外，米哚妥林还具有胚胎毒性和肺毒性，治疗期间及治疗结束后至少4个月内，育龄期妇女及男性患者的性伴侣应采取有效的避孕措施。同时，治疗期间应密切监测心电图和肺功能，如发现间质性肺炎的症状和体征，应立即停药。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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