吉瑞替尼（Gilteritinib），又称为吉列替尼，是一种针对FLT3（Fms-like tyrosine kinase 3）的小分子抑制剂，已被广泛用于治疗携带FLT3突变的复发性或难治性急性髓系白血病（AML）的成人患者。作为一种创新的靶向治疗药物，吉瑞替尼通过抑制FLT3受体的酪氨酸激酶活性，阻断白血病细胞的增殖和信号传导，从而达到治疗效果。

　　临床试验与疗效评估

　　总生存期延长

　　在多项临床试验中，吉瑞替尼展示了显著的疗效。例如，一项纳入80例新诊断的FLT3突变AML患者的临床试验显示，患者的中位总生存期（OS）达到了46.1个月，这远高于传统治疗方法的预期生存期。对于60岁及以下的FLT3突变AML患者，其4年OS率更是达到了59%，表明吉瑞替尼对于年轻患者具有更好的长期生存优势。

　　高复合完全缓解率

　　吉瑞替尼在诱导缓解方面也表现出色。在多项研究中，FLT3突变AML患者的复合完全缓解率（CRc）高达89%，其中83%的患者达到了常规完全缓解（CR）。这一疗效往往在一个诱导周期后就能达到，显著缩短了患者达到缓解的时间。

　　造血干细胞移植率提高

　　吉瑞替尼的应用还提高了患者接受造血干细胞移植（HSCT）的比例。在FLT3突变的患者中，治疗期间或之后接受HSCT的患者比例高达72%，而FLT野生型患者中这一比例仅为14%。HSCT作为AML的一种重要治疗手段，能够进一步提高患者的长期生存率。

　　安全性与耐受性

　　尽管吉瑞替尼在疗效上表现出色，但其使用也伴随着一定的副作用。常见的不良反应包括肌痛/关节痛、疲劳/不适、转氨酶升高等。然而，这些不良反应大多属于轻至中度，且在部分患者中可能会随着治疗时间的延长而逐渐减轻或消失。吉瑞替尼还可能引起后部可逆性脑病综合征（PRES）、延长QT间期等潜在风险，因此在用药过程中需要密切监测患者的身体状况，并采取相应的预防措施。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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