肥厚型心肌病（HCM）作为一种遗传性心脏病，一直受到医学界的广泛关注。该疾病的特点是心脏肌肉异常增厚，导致心脏收缩功能受限，患者常出现呼吸困难、胸痛、晕厥等症状，严重时甚至危及生命。然而，随着新型药物的开发，肥厚型心肌病的治疗迎来了新的希望。玛伐凯泰/马瓦卡坦（MAVACAMTEN，商品名：CAMZYOS）作为一种心肌肌球蛋白抑制剂，在治疗肥厚型心肌病方面展现出了显著的有效性。

　　玛伐凯泰/马瓦卡坦的作用机制

　　玛伐凯泰/马瓦卡坦是一种选择性心肌β肌球蛋白三磷酸腺苷酶变构抑制剂，其主要作用机制是通过调节肌球蛋白的活性，减少动力性左心室流出道（LVOT）梗阻并改善心脏充盈压。具体而言，该药物能够调节能进入“可结合肌动蛋白”（产生收缩力）状态的肌球蛋白头的数量，从而减少动力产生（收缩期）和残留（舒张期）横桥形成的概率。在肥厚型心肌病患者中，心肌肌球蛋白的活性过高，导致心脏收缩力过强，增加了心脏的负担。玛伐凯泰通过抑制心肌肌球蛋白的活性，能够减轻心脏的负担，从而改善患者的症状。

　　临床试验结果

　　多项临床试验已经证实了玛伐凯泰/马瓦卡坦在治疗肥厚型心肌病方面的有效性。例如，在PIONEER-HCM这一Ⅱ期开放标签非随机临床试验中，研究人员评估了mavacamten对于症状性HCM患者的有效性和安全性。结果显示，接受mavacamten治疗的患者在服药12周后，左心室流出道压力阶差（LVOTG）显著降低，心功能得到明显改善，运动耐量也显著提高。此外，VALOR-HCM试验进一步验证了该药物在症状性梗阻性HCM患者中的疗效和安全性，结果表明，相比安慰剂组，接受mavacamten治疗的患者需要进行梗阻性病变切除治疗（SRT）的数量明显减少。

　　在更为严谨的Ⅲ期临床试验EXPLORER-HCM中，玛伐凯泰/马瓦卡坦进一步证明了其在改善运动能力、症状负担，以及降低LVOT梗阻和B型钠尿肽（BNP）水平方面的显著效果。值得注意的是，该药物对运动能力和NYHA分级的影响在不使用β受体阻滞剂的患者中更为显著，这进一步证明了其独特的作用机制和优势。

　　药物特点与安全性

　　玛伐凯泰/马瓦卡坦作为一种口服的小分子药物，具有良好的生物利用度和药动学特征。服用后药物吸收迅速，一般在给药后0.3~0.7小时内达到最大血药浓度（Cmax）。其代谢途径主要包括芳香羟基化、脂肪族羟基化以及葡萄糖醛酸化等，且口服给药后血浆清除率较低，约为0.51 ml·min^-1·kg^-1。此外，该药物在人体内分布容积较高，约为9.5 L/kg，且很少在肝脏内代谢，这有助于减少药物间的相互作用和不良反应的发生。

　　在安全性方面，玛伐凯泰/马瓦卡坦的不良反应发生率较低，主要包括头痛、高血压和心率失常等，且这些不良反应大多数是轻微的，可以通过调整药物剂量或停药来缓解。这使得该药物成为一种对患者友好的治疗选择。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：接受迈凡妥/玛伐凯泰(CAMZYOS)治疗的患者他们心脏功能改善主要体现在哪几个方面？

　　更多药品详情请访问 玛伐凯泰 https://www.kangbixing.com/drug/Camzyos/