急性髓性白血病（AML）作为最常见的急性白血病类型，其高发病率和快速进展的特点使得治疗成为医学界的一大挑战。AML患者骨髓中异常白细胞的快速积聚会干扰正常血细胞的生成，导致健康白细胞、红细胞和血小板减少，严重影响患者的生活质量和生存期。针对特定基因突变的靶向治疗药物不断涌现，为AML患者带来了新的治疗希望。其中，恩西地平（IDHIFA/ENASIDENIB）作为首个也是唯一一个获FDA批准治疗IDH2突变阳性复发或难治性AML患者的药物，其疗效备受关注。

　　恩西地平的基本信息

　　恩西地平（Enasidenib），商品名为IDHIFA，由美国Celgene公司研发，并于2017年8月1日获得美国FDA批准上市。该药物是一种针对异柠檬酸脱氢酶-2（IDH2）的靶向治疗药物，主要用于治疗携带IDH2基因突变的成人复发或难治性AML患者。恩西地平的推荐剂量为每天口服100毫克，直至疾病进展或出现不可接受的毒性。

　　恩西地平的作用机制

　　恩西地平作为首个肿瘤代谢药物，其独特的作用机制在于通过阻断促进细胞生长的几种酶，间接抑制肿瘤细胞的生长。具体来说，IDH2基因突变会导致细胞内致癌代谢物2-羟基戊二酸（2-HG）的积聚，这种代谢物在结构上与α-酮戊二酸（α-KG）相似，会竞争性地结合催化部位，从而抑制双加氧酶家族中的一些酶，包括赖氨酸组蛋白去甲基化酶（KDM）。KDM能够修饰染色质，催化DNA结合组蛋白3（H3）上的内赖氨酸氨基酸残基（K9）去甲基化，这一过程与DNA双链断裂的修复密切相关。恩西地平通过抑制IDH2，减少2-HG的积聚，恢复正常的表观遗传调控，从而抑制肿瘤细胞的生长。

　　恩西地平的临床效果

　　恩西地平在多项临床试验中展现了显著的疗效。在一项纳入199例携带IDH2突变的复发或难治性AML患者的单臂研究中，结果显示在接受最短6个月的治疗后，大约19%的患者实现了完全缓解，中位缓解持续期为8.2个月。此外，4%的患者实现了部分血液学缓解，中位缓解持续期为9.6个月。在需要输血或血小板支持的157例患者中，34%的患者在接受恩西地平治疗后不再需要输血。

　　另一项代号为NCT01915498的I/Ⅱ期临床试验进一步验证了恩西地平的安全性和有效性。该试验共纳入239名恶性血液肿瘤患者，其中复发难治型AML患者的总应答率为40.3%，响应持续时间的中位值为5.8个月，中位总生存期为9.3个月。其中，34名患者（19.3%）得到完全缓解，总生存期达到19.7个月。这些结果表明，恩西地平对于之前治疗失败的AML患者具有良好的耐受性和显著的疗效。

　　恩西地平的副作用与安全性

　　尽管恩西地平在AML治疗中展现了显著的疗效，但患者在使用过程中仍需注意其可能的副作用。常见的副作用包括恶心、腹泻、呕吐、胆红素水平升高和食欲降低等。因此，患者在使用恩西地平时需严格按照医生指示，并在治疗期间密切监测血细胞计数和血液化学指标，以确保治疗的安全性和有效性。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击扩展阅读：恩西地平(ENASIDENIB)在复发性或难治性白血病患者中的功效和副作用

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