肾上腺肿瘤,尤其是肾上腺皮质癌(ACC),是一种罕见但极具挑战性的恶性肿瘤。其治疗方案复杂且效果有限,米托坦(Mitotane,商品名Lysodren)作为唯一注册用于治疗肾上腺皮质癌的化合物,展现了其在治疗晚期肾上腺肿瘤方面的显著效果。
米托坦的作用机制
米托坦,也被称为密妥坦,是一种具有独特化学结构的药物,其结构与杀虫药DDT和DDD相似。该药物主要通过破坏肾上腺皮质细胞的线粒体和激活细胞凋亡来发挥治疗作用。米托坦能够阻断皮质醇和雄激素的合成与分泌,导致肾上腺皮质细胞萎缩和坏死,从而缩小肿瘤体积并减轻功能性皮质癌的症状。
在晚期肾上腺皮质癌中的应用
晚期肾上腺皮质癌的中位生存时间大约为12个月,对于无法手术或术后局部复发和转移的病例,米托坦成为唯一被批准的药物。尽管其整体有效率约为24%,但在少数情况下,米托坦单药治疗能够实现完全缓解,显著延长患者的无病生存期。
一项病例报道显示,一名64岁的女性在左肾上腺切除术后,被诊断为晚期肾上腺皮质癌并出现腹膜转移。随后,她接受了高剂量的米托坦单药治疗,并在治疗过程中进行了血浆浓度监测。经过数月的治疗,患者的肿瘤病情稳定,并最终达到完全缓解,这一结果令人瞩目。
疗效预测因素
临床研究表明,预测米托坦疗效的常见临床参数包括肿瘤负荷(以受累部位数量、肿瘤直径或肿瘤病变数量表示)和疾病的复发时间。此外,FDG-PET扫描显示的代谢反应也被认为是米托坦单药治疗反应的潜在放射学预测因素。值得注意的是,原发性肿瘤的激素活性并不是影响米托坦反应的重要特征,因为功能性和非功能性肾上腺皮质癌患者均能实现完全缓解。
副作用与用药注意事项
尽管米托坦在治疗肾上腺肿瘤方面表现出色,但其使用也伴随着一系列副作用。长期服用米托坦可能导致肾上腺皮质功能不全、性功能减退、甲状腺功能减退以及胃肠道和神经系统毒性反应。这些副作用的严重程度因个体差异而异,因此需要在专业医生的指导下进行用药,并密切监测相关指标。
在用药过程中,医生通常会根据患者的体重、肝脏和肾脏功能等因素调整剂量,以确保治疗的安全性和有效性。此外,米托坦与某些药物(如螺内酯、镇静安眠药等)合并使用时可能会增加副作用的风险,因此需避免同时使用。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!点击扩展阅读:米托坦/密妥坦(MITOTANE/LYSODREN)的功效和用法用量
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