急性髓性白血病(AML)作为一种常见的急性白血病,其治疗一直面临巨大挑战,尤其是在复发或难治性(R/R)AML患者中。针对特定基因突变的靶向治疗药物逐渐成为研究热点。其中,恩西地平(IDHIFA/ENASIDENIB)作为首个也是唯一一个获FDA批准治疗IDH2突变阳性R/R AML患者的药物,展现了令人瞩目的疗效。
恩西地平的背景与机制
恩西地平,由美国Celgene公司研发,于2017年8月获得FDA批准上市。它是一种针对异柠檬酸脱氢酶-2(IDH2)的靶向治疗药物,主要用于治疗携带IDH2基因突变的成人复发或难治性AML。IDH2在三羧酸循环中扮演重要角色,其突变会导致细胞内致癌代谢物2-羟基戊二酸(2-HG)的积聚,进而干扰正常的细胞分化和DNA修复过程。恩西地平通过抑制突变的IDH2酶,降低2-HG水平,恢复正常的细胞分化,抑制白血病细胞的生长,并诱导其凋亡。
恩西地平的临床疗效
恩西地平的临床研究表明,其对IDH2突变的AML患者有显著的疗效。在多项临床试验中,恩西地平单药治疗显著提高了患者的缓解率和生存期。例如,在ENAVEN-AML研究(第1b/2期,NCT04092179)中,接受恩西地平治疗的IDH2突变AML患者的总反应率(ORR)高达70%,其中完全缓解(CR)率达到57%。此外,该研究的响应持续时间中位数为16.6个月,显示了恩西地平的持久疗效。
恩西地平的联合治疗策略
恩西地平与其他药物的联合治疗也取得了显著成果。例如,恩西地平联合维奈克拉(Venclexta)在复发/难治性AML中,针对IDH2突变,客观缓解率达到70%,完全缓解率达到57%。这一联合治疗方案不仅提高了疗效,还增强了患者的耐受性,为IDH2突变的AML患者提供了新的治疗选择。
恩西地平的安全性与耐受性
尽管恩西地平在治疗中取得了显著疗效,但其使用也伴随着一定的副作用。患者在使用过程中可能会遇到恶心、腹泻、呕吐、胆红素水平升高等常见不良反应。然而,这些副作用一般可以通过调整剂量、监测指标、对症处理等措施缓解。此外,恩西地平的抑制作用是可逆的,即当药物停止给药后,IDH2的活性可以恢复,这有利于减少药物的毒副作用。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!点击扩展阅读:恩西地平(ENASIDENIB)在复发性或难治性白血病患者中的功效和副作用
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