渐冻症，学名肌萎缩侧索硬化症（Amyotrophic Lateral Sclerosis，简称ALS），是一种进行性且致命的神经退行性疾病。该病由于大脑和脊髓中与运动相关的神经元退化、死亡，导致大脑无法控制肌肉运动，患者会从四肢不协调逐渐发展到说话、进食甚至呼吸都变得困难，直至死亡。整个疾病发展过程中，患者像被“冻住”一样慢慢地丧失行动能力，因此得名“渐冻症”。尽管其发病机制尚未明确，但目前已有一些药物被批准用于缓解其症状。其中，ALBRIOZA（AMX0035/PB-TURSO）作为一种新型疗法，为渐冻症患者带来了显著的治疗效果。

　　ALBRIOZA是由Amylyx制药公司研发的一种专有口服固定剂量复方制剂，由苯丁酸钠（sodium phenylbutrate，PB）和牛磺酸二醇（taurursodiol，TURSO）两种活性化合物组成。PB是一种小分子伴侣，旨在减少未折叠蛋白反应（UPR），防止因UPR导致的细胞死亡；而TURSO则是一种Bax抑制剂，旨在通过凋亡减少细胞死亡。这两种化合物在固定剂量配方中联合使用，能够靶向ALS和其他神经退行性疾病中的内质网和线粒体依赖性神经元退行性变通路，从而减少神经元死亡和功能障碍。

　　2022年6月，加拿大卫生部附条件批准了ALBRIOZA用于治疗ALS，这是该药物在全球范围内的首个监管批准。这一批准基于一项名为CENTAUR的2期临床试验数据。该试验在东北ALS联盟（NEALS）的25个临床中心开展，评估了137名ALS成人患者。试验结果显示，在6个月的随机安慰剂对照期结束时，与安慰剂组相比，ALBRIOZA治疗组患者的ALS功能评定量表修订版（ALSFRS-R）评分平均高出2.2分，表明临床功能下降有统计学意义的显著减少。此外，对来自CENTAUR试验的所有随机化患者进行了长达3年的生存分析，结果显示，在安慰剂对照期开始接受ALBRIOZA治疗的患者，与接受安慰剂治疗的患者相比，死亡风险降低了44%。在开放标签长期随访期，ALBRIOZA组的中位生存期为25.0个月，而安慰剂组为18.5个月，差异为6.5个月。

　　ALBRIOZA的显著疗效不仅体现在上述临床试验中，其全球3期PHOENIX试验也正在美国和欧洲进行患者入组，以进一步评估该药物的安全性和有效性。该试验旨在为ALBRIOZA治疗ALS提供额外的安全性和有效性数据，以支持Amylyx的全球监管努力。

　　除了ALBRIOZA，目前美国食品药品监督管理局（FDA）已批准了多款用于治疗ALS的药物，包括不同剂型的利鲁唑产品（Exservan、Rilutek、Tiglutik）和依达拉奉产品（Radicava、Radicava ORS）。然而，尽管这些药物能够延缓病情进展，但尚无能够治愈ALS的药物。因此，ALBRIOZA的出现为渐冻症患者提供了新的治疗选择，也为医学界探索ALS的有效治疗方法带来了新的希望。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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