适加坦/吉列替尼（Gilteritinib），作为一种新型、高度选择性的口服FLT3抑制剂，正是这一领域的杰出代表。

　　FLT3（Fms样酪氨酸激酶3）是一种在多种类型的白血病细胞中发现的蛋白质，其突变可导致白血病细胞的快速增长。FLT3突变是白血病细胞表面受体FLT3基因的改变，与预后密切相关。高危FLT3突变往往提示不良预后，因为它导致FLT3蛋白持续活化，从而加速白血病细胞的增殖。这种异常活化不仅增加了细胞的存活率、迁移能力和血管形成能力，还进一步促进了肿瘤的进展。

　　适加坦/吉列替尼正是针对FLT3突变设计的一种小分子抑制剂。它通过靶向并抑制FLT3突变，有效减缓了白血病细胞的生长。在临床试验中，适加坦/吉列替尼展现出了对FLT3突变亚型（ITD和TKD）的强大抑制作用，而对c-Kit仅有轻微的抑制作用。此外，它还能抑制与FLT3抑制剂耐药相关的酪氨酸激酶AXL的活性，从而提高了治疗效果。

　　I-II期临床研究表明，适加坦/吉列替尼单药治疗能够持续抑制FLT3的自我磷酸化。每天至少80mg的剂量，使得41%患有复发或难治FLT3突变急性髓系白血病（AML）的患者达到了复合完全缓解（即血液学恢复正常或不正常的完全缓解）。进一步的研究建议起始剂量为120mg/天。在这些患者中，适加坦/吉列替尼组的1年存活率为37.1%，而化疗组仅为16.7%。在多个亚组分析中，包括高强度和低强度化疗队列以及高FLT3-ITD等位基因比值亚组，适加坦/吉列替尼组患者的生存期均长于化疗组。

　　然而，药物的治疗并非没有挑战。在实际临床应用中，医生需要密切关注患者的血药浓度，以确保药物在体内的有效积累。由于适加坦/吉列替尼通过细胞色素P450A4（CYP3A4）酶代谢，因此保持较高的血药浓度对于其临床疗效具有积极影响。此外，个体化用药也是未来的发展趋势，通过对患者基因、生理特征等进行分析，制定个性化的用药方案，可以进一步提高治疗效果并减少不良反应。

　　适加坦/吉列替尼的常见不良反应包括中性粒细胞减少性发热、肝功能测试变化、疲劳、发烧等。然而，与化疗相比，其严重的副作用发生率相对较低。尽管如此，患者仍需在医生的指导下谨慎用药，并密切关注身体的反应。

　　总的来说，适加坦/吉列替尼作为一种高度选择性的FLT3抑制剂，在针对FLT3突变白血病的治疗中展现出了显著的效果。随着研究的深入和临床应用的推广，它有望为更多患者带来生命的希望。同时，我们也期待未来能有更多类似的药物问世，共同推动医学的进步和发展。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：吉列替尼/吉瑞替尼(GILTERITINIB)具有稳定的安全性？

　　更多药品详情请访问 吉列替尼 https://www.kangbixing.com/drug/jltn/