帕瑞肽(SIGNIFOR/PASIREOTIDE)的出现,为肢端肥大症的治疗带来了新的曙光。
帕瑞肽,作为一种长效的生长抑素类似物,是第二代生长抑素受体配体(SRL)的代表药物。与第一代SRL相比,帕瑞肽展现出了更为卓越的临床和生化控制率,以及良好的安全性。其独特的优势在于对生长抑素受体(SSTR)的多受体靶向能力,尤其是对SSTR5的高亲和力,这使得帕瑞肽在治疗肢端肥大症方面展现出了显著的疗效。
回顾历史,第一代SRL,如奥曲肽和兰瑞肽,虽然在一定程度上能够控制肢端肥大症患者的GH和IGF-1水平,但对于部分患者,尤其是那些经SRL单药治疗未能实现充分生化控制的患者,其疗效并不尽如人意。而帕瑞肽的出现,为这些患者提供了新的治疗选择。
帕瑞肽的疗效得到了广泛的认可。在美国,它于2014年获得了美国食品药品管理局(FDA)的批准,用于治疗手术治疗效果不佳和/或不能选择手术的肢端肥大症患者。同年,欧洲药品管理局(EMA)也批准了帕瑞肽的上市,适用于类似的患者群体。在国内,虽然帕瑞肽尚未正式上市,但已通过博鳌乐城维健罕见病临床医学中心引进,并于2023年首次用于肢端肥大症患者的临床治疗,为中国患者带来了新的希望。
帕瑞肽的卓越疗效,不仅体现在其能够显著降低患者的GH和IGF-1水平,更在于其能够减少并发症的发生,降低死亡率。对于那些手术无法治愈或手术后疾病仍处于持续活动状态的肢端肥大症患者,帕瑞肽提供了一种有效的药物治疗方案。此外,帕瑞肽还具有良好的耐受性,不良反应大多为轻度,且随治疗时间延长而逐渐减轻,这使得患者能够更好地坚持治疗,提高生活质量。
值得一提的是,帕瑞肽在治疗肢端肥大症方面的优势,还与其能够针对不同类型的垂体腺瘤进行个性化治疗有关。研究表明,当腺瘤为稀疏颗粒型、E-cadherin、SSTR2、AIP低表达,SST5和Ki-67高表达时,最适合使用帕瑞肽进行治疗。这种基于分子标志物的个性化治疗方案,使得帕瑞肽在治疗肢端肥大症方面更加精准、有效。
综上所述,帕瑞肽作为一种新型的长效生长抑素类似物,在治疗肢端肥大症方面展现出了显著的疗效和安全性。其多受体靶向能力、卓越的临床和生化控制率、良好的耐受性以及基于分子标志物的个性化治疗方案,使得帕瑞肽成为肢端肥大症患者治疗的新选择。随着医学研究的不断深入和临床实践的积累,相信帕瑞肽将在未来为更多肢端肥大症患者带来福音。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
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