磷酸盐奥司他丁片（ISTURISA/OSILODROSTAT），作为一种新型的口服皮质醇合成抑制剂，近年来在治疗成人库欣氏病（又称库欣综合征或皮质醇增多症）方面展现出了显著的疗效。库欣氏病是一种由于垂体分泌过多促肾上腺皮质激素（ACTH）而引起的疾病，导致肾上腺皮质增生和皮质醇分泌过多，从而引发一系列的临床症状，如向心性肥胖、满月脸、高血压、糖尿病等。
磷酸盐奥司他丁片通过抑制参与肾上腺皮质醇生物合成最后一步的11β-羟化酶（CYP11B1），有效地阻断了皮质醇的合成。这一机制使得磷酸盐奥司他丁片在治疗库欣氏病方面具有独特优势。
在多项临床试验中，磷酸盐奥司他丁片的表现令人瞩目。其中，一项名为LINC 4的III期多中心试验，包括了12周的随机、双盲、安慰剂对照期和随后的36周开放标签治疗期。结果显示，使用磷酸盐奥司他丁片的患者在第12周时，尿游离皮质醇（mUFC）水平普遍下降到正常水平，且在第36周时，这一疗效得以维持。具体而言，在第12周，达到mUFC≤ULN（正常值上限）的磷酸盐奥司他丁片患者比例高达77%，而安慰剂组仅为8%。在第36周时，81%的患者的mUFC仍然维持在正常水平以下。
此外，磷酸盐奥司他丁片还能显著改善库欣氏病患者的身体特征。在一项研究中，85.6%的患者在第48周时至少有一项库欣病身体特征得到改善。这些研究结果表明，磷酸盐奥司他丁片不仅在治疗库欣氏病方面具有显著的疗效，还能改善患者的生活质量。
磷酸盐奥司他丁片的安全性也经过了严格的评估。在临床试验中，最常见的不良反应包括恶心、关节痛和食欲下降，但这些不良反应通常较轻微且可控。与其他皮质醇合成抑制剂相比，磷酸盐奥司他丁片具有更高的选择性和更低的副作用。
值得注意的是，磷酸盐奥司他丁片不仅在欧洲和美国等地获得了批准用于治疗成人库欣病，在中国也于2024年9月19日获得了国家药品监督管理局（NMPA）的上市批准。这一批准使得更多中国的库欣氏病患者能够受益于这一创新药物。
然而，在使用磷酸盐奥司他丁片治疗库欣氏病时，也需要注意一些潜在的风险。例如，在治疗过程中，患者的ACTH水平可能会逐渐升高，垂体腺瘤也可能增大。因此，在使用磷酸盐奥司他丁片时，需要定期复查ACTH水平和垂体MRI，必要时联合放疗、手术等其他治疗。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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