艾伏尼布（Ivosidenib），作为一种创新的药物，为携带特定基因突变的白血病和胆管癌患者提供了新的治疗选择。
艾伏尼布是一种异柠檬酸脱氢酶1（IDH1）突变体抑制剂。IDH1酶的突变形式会产生一种代谢物，即2-羟戊二酸（2-HG），这种代谢物在急性髓性白血病（AML）、胶质瘤和其他癌症的形成和进展中发挥着重要作用。升高的2-HG水平会干扰细胞代谢和表观遗传调节，从而促进肿瘤的发生。艾伏尼布通过靶向IDH1代谢途径，抑制突变体IDH1的活性，从而阻止2-HG的产生，控制肿瘤细胞的生长和发展。
艾伏尼布已被批准用于治疗以下适应症：
急性髓性白血病（AML）：适用于采用经充分验证的检测方法诊断为携带易感IDH1突变的复发性或难治性AML成人患者。
胆管癌：适用于既往接受过治疗的携带IDH1突变的局部晚期或转移性胆管癌成年患者。
艾伏尼布的推荐剂量为每日口服一次，每次500毫克，直至疾病进展或出现不可接受的毒性。药片可空腹或餐后服用，但不应与高脂肪膳食一起服用，以免影响药物吸收。若错过服药，应尽快补服，但需确保距下一次预定服药时间至少间隔12小时。对于未出现疾病进展或不可接受毒性的患者，建议至少治疗6个月，以充分观察临床反应。
案例一：一名60岁的女性患者，因右上腹部压迫感就诊，影像学检查发现肝胆肿瘤。患者接受了多次手术治疗和全身治疗，但病情反复。最终通过基因测序发现为IDH1基因的R132位点突变，开始使用艾伏尼布治疗。每日一次，每次500毫克，20个月后达到了部分缓解。
案例二：一名80岁的男性患者，因糖尿病综合征反复发烧、发冷而入院，影像学检查发现疑似肿物。穿刺活检证实为胆管癌，基因测序发现为IDH1基因的R132L突变。开始使用吉西他滨联合顺铂治疗，后出现贫血。改用艾伏尼布后，患者耐受性良好，13个月无不良反应，CA19-9稳步下降。
艾伏尼布作为一种针对IDH1突变的靶向治疗药物，具有显著的优势和效果：
高效控制肿瘤：通过抑制IDH1突变酶的活性，艾伏尼布能有效阻断异常代谢途径，减少肿瘤细胞的生长和扩散。
提高生存期：临床试验显示，艾伏尼布显著改善了患者的无进展生存期，为部分患者带来了长期缓解的希望。
个体化治疗：针对携带IDH1突变的特定患者群体，艾伏尼布提供了更为有效和个体化的治疗选择。
艾伏尼布作为一种创新的治疗药物，为特定类型的白血病和胆管癌患者带来了新的希望。通过抑制IDH1突变酶的活性，艾伏尼布能够高效控制肿瘤的生长和发展，提高患者的生存期和生活质量。然而，在使用过程中，仍需注意药物的副作用和相互作用，严格遵循医嘱，确保安全有效。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：艾伏尼布/拓舒沃(IVOSIDENIB)IDH1突变癌症的靶向治疗药物能抑制肿瘤细胞的生长和增殖
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