吉妥珠单抗/吉妥单抗(MYLOTARG)是一种抗体-药物偶联物（ADC），由重组人源化抗CD33单克隆抗体与细胞毒性药物卡奇霉素通过可裂解的连接子连接而成。这种独特的结构使其能够将细胞毒性药物精准地递送至表达CD33的肿瘤细胞内，实现对肿瘤细胞的靶向杀伤。

　　急性髓系白血病（AML）是一种髓系造血干/祖细胞恶性疾病，其特征为骨髓中髓系原始细胞异常增殖，抑制正常造血功能。患者常出现贫血、感染、出血等症状，病情进展迅速，死亡率较高。AML具有高度异质性，不同患者的基因突变情况和治疗反应差异很大。CD33是一种在髓系细胞表面广泛表达的跨膜糖蛋白，约90%的AML患者白血病细胞表面表达CD33，这使得CD33成为AML治疗的一个重要靶点。

　　吉妥珠单抗中的抗CD33单克隆抗体能够特异性识别并结合AML细胞表面的CD33抗原，随后通过内吞作用进入细胞。在细胞内，连接子被裂解，释放出卡奇霉素。卡奇霉素可嵌入DNA双链，造成DNA双链断裂，抑制DNA合成与细胞分裂，进而诱导AML细胞凋亡。这种靶向性的作用机制，使药物能够精准地作用于肿瘤细胞，减少对正常细胞的损伤。

　　在关键的临床试验中，研究人员对吉妥珠单抗治疗AML的效果进行了评估。在一项多中心、随机、对照试验中，纳入了初治的CD33阳性AML患者。结果显示，吉妥珠单抗联合化疗组的完全缓解率（CR）达到81%，显著高于单纯化疗组的69%。在中位无事件生存期（EFS）方面，联合治疗组为17.3个月，高于单纯化疗组的9.5个月。在另一项针对复发或难治性CD33阳性AML患者的研究中，吉妥珠单抗单药治疗也显示出一定疗效，部分患者获得了缓解，中位总生存期达到了5.9个月。这些数据表明，吉妥珠单抗在治疗CD33阳性AML患者中具有显著的疗效。

　　吉妥珠单抗独特的抗体-药物偶联物结构，实现了对肿瘤细胞的靶向治疗，提高了治疗的特异性和有效性，减少了对正常组织的毒性。临床试验有力地证明了它在提高患者缓解率、延长生存期方面的显著效果。此外，吉妥珠单抗为AML的治疗提供了一种新的治疗策略，丰富了AML的治疗手段，为患者提供了更多的治疗选择。

　　说明书要点

　　1.适应症：适用于治疗新诊断的CD33阳性成人急性髓系白血病，以及CD33阳性复发或难治性急性髓系白血病。

　　2.用法用量：对于新诊断的患者，通常在化疗的第1、4、7天静脉输注，剂量根据患者情况而定；对于复发或难治性患者，用法用量有所不同，需严格遵循医嘱。

　　3.注意事项：可能会出现严重的不良反应，如肝静脉闭塞病（VOD）、严重感染、出血等。在治疗前需进行全面评估，治疗过程中密切监测患者的生命体征、血常规、肝功能等指标。孕妇及哺乳期妇女禁用，因为可能对胎儿造成危害。

　　吉妥珠单抗为CD33阳性急性髓系白血病患者带来了新的治疗希望。随着研究的深入和临床应用的推广，有望进一步优化治疗方案，为更多患者改善生存结局，提升生活质量。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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