依维替尼（Ivosidenib），商品名拓舒沃（TIBSOVO），是一种针对特定类型白血病的靶向性抗癌药物，尤其在治疗具有IDH1基因突变的急性髓系白血病（AML）患者中表现出显著疗效。

　　依维替尼的药理机制

　　依维替尼是一种IDH1抑制剂，通过抑制IDH1基因突变产生的异常蛋白质，干扰AML细胞的生长和分裂。IDH1突变在AML中发生率较高，尤其在欧美人群和老年患者中，是潜在的治疗靶点。依维替尼通过阻断IDH1基因的异常活性，减少由该突变引起的代谢物2-HG（2-羟基戊二酸）的积累，从而恢复细胞内的正常代谢状态，抑制癌细胞的增殖。

　　适应症

　　依维替尼主要适用于采用经充分验证的检测方法诊断为携带易感异柠檬酸脱氢酶-1（IDH1）突变的复发性或难治性急性髓系白血病（AML）成人患者。这一适应症的确立，基于依维替尼在临床试验中展现出的显著疗效和安全性。

　　临床试验结果

　　在临床试验中，依维替尼单药治疗老年R/R AML患者，血液学缓解率非常高。具体来说，完全缓解（CR）+部分血液学恢复的完全缓解（CRh）率达31.8%，且起效较快，中位2个月时间可获得治疗反应。获得治疗反应后，疗效维持时间可达8个月。对于新诊断老年AML患者，不适合强烈治疗的情况下，依维替尼单药治疗同样表现出高血液学反应率，CR+CRh达40%左右，起效时间亦为2个月左右，总体生存时间（OS）可达1年左右。这些数据充分证明了依维替尼在治疗IDH1突变AML患者中的显著疗效。

　　此外，依维替尼联合阿扎胞苷治疗不能接受强烈化疗的老年患者的临床试验也取得了积极结果。该联合治疗方案的总反应率可达78%，CR率可达60%，1年OS超过80%，显著改善了患者的生存期。

　　不良反应

　　尽管依维替尼在治疗AML中表现出显著疗效，但患者在使用过程中也可能出现一些不良反应。常见的副作用包括恶心、呕吐、腹痛、疲劳等。此外，还可能出现心律失常、肝功能异常等严重副作用。因此，在使用依维替尼之前，医生通常会对患者进行全面评估，以确保安全有效的治疗。

　　使用注意事项

　　‌患者选择‌：在使用依维替尼治疗之前，必须确定患者骨髓或外周血中具有IDH1突变。应采用充分验证过的检测方法确定患者的IDH1突变状态。

　　‌推荐剂量‌：依维替尼的推荐剂量为500mg，每日一次，可空腹或者餐后口服，直至疾病进展或出现不可耐受的毒性。对未出现疾病进展或不可接受毒性的患者，需至少接受6个月治疗，以充分观察临床反应。

　　‌监测与调整‌：治疗期间应定期监测患者的血细胞计数、血生化以及心电图等指标，以及时发现并处理可能的不良反应。

　　‌避免与高脂食物同服‌：依维替尼应整片吞服，不可掰开、压碎或者咀嚼，且避免与高脂食物一起服用。

　　综上所述，依维替尼作为一种针对IDH1突变AML的靶向治疗药物，在临床试验中展现出显著疗效和安全性。然而，患者在使用过程中也需注意潜在的不良反应和使用注意事项。随着临床经验的积累和研究的深入，依维替尼有望成为更多IDH1突变AML患者的治疗新选择。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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