普拉替尼（Pralsetinib），商品名为Gavreto，是一种口服的选择性转染重排（RET）抑制剂，主要用于治疗携带RET基因突变的癌症。

　　一、药物背景与机制

　　普拉替尼是针对RET基因突变的靶向药物。RET基因在多种实体肿瘤中扮演着重要角色，当其发生突变或融合时，会促使癌症的发生和发展。普拉替尼通过特异性结合RET受体酪氨酸激酶，抑制其下游信号通路的激活，从而有效地阻止癌细胞的增殖和生存。

　　二、关键临床试验概述

　　1.非小细胞肺癌（NSCLC）临床试验

　　‌研究目的‌：评估普拉替尼在治疗RET融合阳性的转移性非小细胞肺癌患者中的疗效和安全性。

　　‌研究方法‌：这是一项多中心、开放标签的临床试验。纳入的患者为经FDA批准的检测确认存在RET融合阳性的转移性非小细胞肺癌，且之前可能接受过其他治疗。

　　‌主要终点‌：包括客观缓解率（ORR）、无进展生存期（PFS）以及安全性评估。

　　‌研究结果‌：普拉替尼在非小细胞肺癌患者中表现出显著的疗效。一项临床试验显示，对于RET融合阳性的非小细胞肺癌患者，普拉替尼的总体缓解率为65%，中位无进展生存期为18.4个月。此外，普拉替尼还具有良好的耐受性和安全性。

　　2.甲状腺癌临床试验

　　‌研究目的‌：评估普拉替尼在治疗RET融合阳性的甲状腺癌患者中的疗效和安全性。

　　‌研究方法‌：纳入的患者为需要全身治疗且放射性碘难治性（如果放射性碘适用）的RET融合阳性晚期或转移性甲状腺癌。

　　‌主要终点‌：同样包括客观缓解率（ORR）、无进展生存期（PFS）以及安全性评估。

　　‌研究结果‌：普拉替尼在甲状腺癌患者中也表现出显著的疗效。临床试验数据显示，对于这类患者，普拉替尼能够显著提高客观缓解率，并延长无进展生存期。同时，普拉替尼也表现出良好的耐受性和安全性。

　　三、用药指导与注意事项

　　‌用药剂量‌：普拉替尼的推荐剂量为400毫克，口服，每日一次，空腹服用（即在服用普拉替尼前至少2小时和服用后至少1小时不可进食）。

　　‌持续治疗‌：患者应持续治疗直至疾病进展或出现不可接受的毒性。

　　‌剂量调整‌：在使用过程中，如果患者出现严重的不良反应或肝功能异常，医生可能会建议减少剂量。常见的减量方案包括将剂量从400毫克减少到300毫克或200毫克，每日一次。具体的剂量调整应由专业医生根据患者的实际情况决定。

　　‌药物相互作用‌：普拉替尼与CYP3A强诱导剂联合使用时可能会降低其暴露量并影响疗效。因此，应避免与这类药物同时使用。如果不可避免，医生可能会建议增加普拉替尼的剂量。

　　‌特殊人群‌：孕妇、哺乳期妇女、有生殖能力的患者、儿童患者和老年患者在使用普拉替尼时需特别注意。孕妇应避免使用普拉替尼；哺乳期妇女在用药期间及最后一次给药后1周内不应母乳喂养；有生殖能力的患者应在治疗期间采取有效的避孕措施；儿童患者和老年患者应在医生指导下使用。

　　普拉替尼作为一种新型的RET抑制剂，在治疗携带RET基因突变的癌症中展现出显著的疗效和相对可控的安全性。其独特的作用机制、显著的改善效果和良好的耐受性，使得该药物成为这类患者的重要治疗选择。未来，随着更多临床试验的开展和深入研究的进行，普拉替尼有望为更多患者带来福音。同时，对于其安全性和副作用的进一步研究也将为临床用药提供更加全面和准确的指导。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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