贝组替凡,商品名为Welireg,是一种口服的HIF-2α(缺氧诱导因子-2α)抑制剂,主要用于治疗与VHL(希佩尔-林道综合征)相关的肾细胞癌(RCC)以及其他由功能性或遗传性VHL缺陷引起的非RCC实体瘤。它通过阻断HIF-2α信号通路,抑制肿瘤血管生成和生长,从而达到治疗目的。
贝组替凡的化学式为C27H26F3N7O,分子量为521.53 g/mol。它通常以胶囊形式存在,包含不同剂量的贝组替凡盐酸盐。该药物通过口服给药,建议每天在同一时间服用,且不受饮食影响。
Welireg主要用于治疗无法手术或转移性、与VHL相关的RCC,以及由功能性或遗传性VHL缺陷引起的其他非RCC实体瘤。对于成人患者,推荐的起始剂量为每日一次,每次120毫克,可根据患者的临床反应和耐受性进行调整。
贝组替凡在临床试验中显示出显著的治疗效果。一项名为STUDY 004的3期临床试验评估了Welireg在治疗与VHL相关的RCC患者中的有效性和安全性。结果显示,与安慰剂组相比,Welireg组患者的无进展生存期(PFS)显著延长。具体来说,STUDY 004试验显示,Welireg组的中位PFS为16.6个月,而安慰剂组仅为6.3个月。此外,Welireg组患者的总缓解率(ORR)也显著高于安慰剂组。这些数据表明,Welireg在治疗与VHL相关的RCC中具有显著的临床疗效。
另一项名为STUDY 203的临床试验评估了Welireg在治疗由功能性或遗传性VHL缺陷引起的非RCC实体瘤患者中的疗效。结果显示,Welireg在这些患者中也表现出了一定的治疗效果,尽管不同肿瘤类型的反应率存在差异。
贝组替凡在治疗过程中可能会引发一些副作用。常见的副作用包括贫血、疲劳、恶心、高血压等。此外,还有一些严重的副作用需要特别关注,如心脏问题、肝功能异常、出血等。在使用Welireg时,患者需要密切关注自己的身体变化,并及时与医生沟通。如出现任何不适或疑似副作用,应立即停药并就医。此外,由于Welireg可能增加心脏问题和肝功能异常的风险,因此在使用期间应密切监测患者的心脏功能和肝功能。
对于肾功能不全的患者,Welireg的用药安全性尚未得到充分研究。因此,在这类患者中使用时需要谨慎,并根据患者的肾功能情况调整剂量。对于肝功能不全的患者,Welireg的代谢可能会受到影响,因此也需要谨慎使用,并密切监测患者的肝功能。此外,尚无关于Welireg在孕妇、哺乳期妇女和儿童中的安全性和有效性的数据。因此,在这些特殊人群中使用时需要特别小心,并在医生的指导下进行。
贝组替凡作为一种新型的HIF-2α抑制剂,为与VHL相关的RCC以及其他由功能性或遗传性VHL缺陷引起的非RCC实体瘤患者提供了一种有效的治疗选择。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
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