马法兰(Melphalan),亦称玛法兰,是一种广泛应用于临床的抗癌药物,尤其在多发性骨髓瘤(Multiple Myeloma,MM)的治疗中展现出良好效果。
多发性骨髓瘤是一种起源于骨髓浆细胞的恶性肿瘤,表现为浆细胞异常增生,并伴随有单克隆免疫球蛋白或轻链过度生成。该病常导致骨骼破坏、贫血、肾功能损害及高钙血症等症状,严重影响患者的生活质量。目前,多发性骨髓瘤的治疗策略包括化疗、放疗、骨髓移植及新型靶向药物等,而马法兰作为经典的化疗药物,在多发性骨髓瘤的治疗中占据重要地位。
马法兰属于烷化剂类药物,通过干扰DNA的合成和修复过程,抑制癌细胞的生长和分裂。其化学结构为左旋苯丙氨酸氮芥,作用机制与氮芥相似,但作用更强。马法兰能够与DNA及RNA发生交叉联结,抑制蛋白质的合成,对静止和快速分裂的肿瘤细胞均具有活性。
一项涉及美国5个研究中心的2b期关键临床研究显示,马法兰(以EVOMELA形式)在新诊断的多发性骨髓瘤患者和自体干细胞移植后复发的患者中均表现出高缓解率。研究中,患者在自体干细胞移植前接受EVOMELA治疗,研究者评估的客观缓解率(ORR)高达99%,完全缓解率(CR)为31%。这一结果充分证明了马法兰在多发性骨髓瘤治疗中的显著疗效。
马法兰与强的松组成的MP方案是多发性骨髓瘤最常用的治疗方案之一。该方案对多数患者有效,能够减轻症状,延长生存期。马法兰还常用于骨髓移植前的调理治疗,以减少或消灭患者体内的恶性细胞,为移植创造更有利的条件。
尽最常见的不良反应为骨髓抑制,表现为白细胞和血小板计数下降,以及贫血。骨髓抑制是剂量限制性毒性,通常在给药后2至3周达到最低值,停药4至8周后可恢复正常。长期应用马法兰可能增加患白血病或骨髓增生异常综合征的风险。
马法兰还可能引起消化系统反应,如恶心、呕吐及食欲减退等,大剂量时较明显,严重者可持续2至4天。其他不良反应还包括脱发、皮炎、口炎及肺纤维化等。因此,在使用马法兰期间,医生需要密切监测患者的血常规、肝肾功能及电解质等指标,以确保治疗的安全性和有效性。
综上所述,马法兰作为一种经典且有效的抗癌药物,在多发性骨髓瘤治疗中发挥着重要作用。其显著的疗效、丰富的临床经验使得马法兰成为多发性骨髓瘤患者的重要治疗选择。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
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