胆管癌是一种起源于胆管上皮细胞的恶性肿瘤,由于其早期症状隐匿,多数患者确诊时已处于中晚期,治疗手段有限,预后较差。然而,随着精准医疗时代的来临,针对特定基因异常的靶向药物为胆管癌患者带来了新的希望,佩米替尼(Pemigatinib/LuciPem)便是其中极具潜力的一款药物。
佩米替尼的治疗原理基于对成纤维细胞生长因子受体2(FGFR2)的精准靶向作用。在部分胆管癌患者中,FGFR2基因会发生融合、重排等异常,导致FGFR2信号通路过度激活,促使癌细胞持续增殖、迁移和存活。佩米替尼是一种强效、高选择性的FGFR1-3口服小分子抑制剂,它能够特异性地与FGFR2的ATP结合位点紧密结合,阻断下游信号传导,从而抑制癌细胞的生长,诱导癌细胞凋亡,有效遏制胆管癌的进展。
佩米替尼主要适用于既往接受过治疗、不可切除的局部晚期或转移性胆管癌患者,且这些患者需携带FGFR2基因融合或其他重排。对于这类患者而言,在传统化疗效果不佳时,佩米替尼提供了全新的治疗途径。在使用方法上,佩米替尼通常推荐剂量为每日一次,每次13.5mg,口服给药,持续用药21天,随后停药7天,以此为一个治疗周期,具体疗程需根据患者病情和身体状况由医生评估确定。
在使用佩米替尼过程中,有诸多注意事项。患者需要定期进行全面的身体检查,包括血液检查、影像学检查等。常见的不良反应有高磷血症,这是由于佩米替尼对FGFR的抑制影响了体内磷的代谢,患者可能需要调整饮食,限制高磷食物的摄入,并定期监测血磷水平。此外,还可能出现口腔溃疡、腹泻、疲劳、指甲毒性等不良反应。若不良反应较为严重,如出现严重的肝功能异常、眼部问题等,应及时告知医生,医生会根据具体情况调整用药剂量甚至暂停或终止治疗。同时,患者在用药期间应避免服用可能影响药物代谢的其他药物,如需同时使用其他药物,务必告知医生,以便评估药物相互作用的风险。
佩米替尼为携带FGFR2基因异常的胆管癌患者开辟了一条新的治疗道路。其独特的治疗原理、明确的适用范围、规范的使用方法以及相对良好的安全性,在临床实践中展现出了卓越的治疗潜力。相信随着对佩米替尼研究的不断深入和临床应用的逐步推广,会有更多胆管癌患者从中受益,迎来生命的新曙光。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
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