癌症治疗领域近年来不断突破传统疗法的局限，靶向药物凭借精准打击的特点成为研究热点。依维替尼（商品名艾伏尼布/拓舒沃）作为全球首个获批的IDH1抑制剂，为携带IDH1基因突变的急性髓系白血病（AML）及胆管癌患者带来了新的生存希望。其独特的机制与显著的疗效，正逐步改写这两类疾病的临床诊疗格局。

　　依维替尼的核心作用机制在于抑制异柠檬酸脱氢酶1（IDH1）的异常活性。IDH1突变会导致细胞代谢异常，产生有害代谢物并干扰正常分化，从而促进肿瘤生长。药物通过精准阻断IDH1酶活性，降低代谢物积累，促使癌细胞重新走向正常分化。临床实践中，该药主要用于两类患者：一是新诊断的IDH1突变型AML，尤其针对高龄或无法耐受强化化疗的患者；二是复发或难治性AML及局部晚期/转移性胆管癌（需IDH1突变检测确认）。

　　依维替尼采用口服给药，每日500毫克，建议空腹服用以避免食物干扰吸收。治疗期间需定期监测心电图，警惕QT间期延长等心脏副作用；同时，药物可能影响肝肾功能，严重受损者需谨慎评估风险。值得注意的是，该药对生育能力有潜在影响，男女患者均需在服药期间采取避孕措施，且避免与激素类避孕药同用。若出现分化综合征（如发热、呼吸困难）或严重血液学毒性，需及时减量或停药。

　　多项临床试验数据显示，依维替尼联合化疗可显著延长AML患者的无事件生存期（EFS）与总生存期（OS）。例如，AGILE III期研究中，与单用阿扎胞苷相比，联合疗法将中位OS提升至24个月，缓解率高达74%。在胆管癌领域，其作为首个IDH1靶向药，为既往治疗失败的患者提供了10%左右的客观缓解率。目前，依维替尼在国内定价较高（69800元/盒），暂未纳入医保，但部分慈善援助项目可减轻经济负担。

　　依维替尼的问世，标志着IDH1突变癌症进入精准治疗时代。尽管面临成本挑战，但其在延长生存、降低治疗毒性方面的优势，正推动医疗体系重新评估高危患者的治疗策略。未来，随着更多临床数据的积累与政策支持，这一创新药物有望惠及更多患者，成为癌症靶向治疗的重要里程碑。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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